Победитель ННД

Spinraza первое лекарство от СМА

Spinraza первое лекарство от СМА23 декабря 2016 года, FDA объявило , что оно одобрило лекарственный препарат Spinraza™ (nusinersen) для лечения спинальной мышечной атрофии, что делает его первым в истории FDA утвержденных для терапии при SMA.

Мы очень рады видеть результат усилий нашего сообщества как высшею точку в утверждении Spinraza: не только первый когда-либо одобренный препарат лечения этого заболевания, но и лекарство, которое обращено к основной генетической причине СМА. Это была история всех групп-семей, исследователей, компаний и работы FDA, вместе как одно сообщество, чтобы достичь этой удивительной вехи.

Нам особенно приятно, что утонченный и строгий план клинический испытаний, который решили реализовать Biogen и Ionis, приведший к масштабному исследованию препарата, позволяющему незамедлительно давать широкий доступ для пациентов.

Одобрение от FDA для всех СМА-детей и взрослых, это широчайшие возможности применения без каких-либо ограничений, и это соответствует ожиданиям нашего сообщества об одном едином лекарства для всех возрастов и всех типов СМА.

Spinraza - nusinersen
Spinraza (nusinersen)

"Biogen намерен продолжать работать вместе с сообществом SMA, дальнейших шагов в продолжении исследований применений лекарства, которое уже доказало эффективность лечения этой разрушительной болезни", сказал George A. Scangos, кандидат медицинских наук, главный исполнительный директор компании Biogen. "Команды на Biogen и Ionis благодарны за ту поддержку, которую мы получили, и мы присоединяемся к сообществам Cure SMA и SMA семей в праздновании этой важнейшей вехи."

"Потребность в лечении спинальной мышечной атрофии возникла давно, так как СМА в настоявшее время является наиболее распространенной генетической причиной смерти у детей раннего возраста, а также болезнью, которая может повлиять на любом этапе жизни," сказал Billy Dunn, доктор медицинских наук, директор отделения неврологии, продуктов в центре FDA по оценке и исследованиям. "Нашей задачей было проанализировать результаты исследования раньше, чем планировалось. FDA обязуется оказывать помощь в разработке и утверждению безопасных и эффективных препаратов для редких заболеваний, и мы упорно трудились, чтобы рассмотреть это приложение быстро; мы очень рады, что появился первый одобренный препарат для лечения этой изнурительной болезни ".

Spinraza - nusinersen
Spinraza (nusinersen)

Главным критерием стали контролируемые клинические исследования, младенцев с СМА получавших SPINRAZA, подтверждающие достижения и поддержание клинически значимых улучшений двигательной функции по сравнению с не получавшими лекарство участников исследования. Кроме того, больший процент выживших больных на SPINRAZA, по сравнению с не получавшими лекарство пациентами.

В открытых исследованиях, некоторые пациенты достигли замечательных результатов, таких как способность сидеть без посторонней помощи, стоять или ходить, эти данные в некоторой степени являются неожиданным. Так как при обычном течении болезни эти способности постепенно утрачиваются с взрослением, приводя к ослаблению и потере этих спосодностей. Общие выводы этих исследований подтверждают эффективность SPINRAZA по всему спектру пациентов SMA. Чем раньше начало лечения, тем заметнее и ощутимее положительный результат, поэтому желательно раннее начало лечения.

Одобрение FDA из SPINRAZA было основано на положительных результатах многочисленных клинических исследований в более чем 170 пациентов. Пакет данных включал промежуточный анализ показателей, трех фаз контролируемого исследования с целью оценки SPINRAZA в младенческом возрасте, а также данные по более взрослым пациентов предварительно симптоматических с или высокой вероятностью развития СМА 1, 2 и 3 типов.

Поздравляем всех СМАшек, родителей и всех причастных к этому волнующему событию. Новый препарат доказал свою эффективность и даёт надежду на лечения спинальной мышечной атрофии. До сих пор СМА было смертельным приговором, теперь у многих появляется шанс выжить. И сделать свою жизнь более комфортной, сгладив неудобства и страдания, которые присуще этому заболеванию.

http://nnd.name/

Адаптивный перевод Виктор Михальченков

http://www.curesma.org/

Схожие публикации

  1. Асель

    Здравствуйте ! Я из Казахстана . Мой Сын страдает мышечной дистрофией дюшенна. Пожалуйста помогите нам! Не оставьте мое письмо без внимания! Моему ребенку 10 лет он слабеет на глазах врачи Казахстана разводят руками! Подарите моему ребенку жизнь! Мама Асель. Сын Ансар 10 лет живем в Казахстане телефон наш 77472668525

    Ответить
  2. Людмила Васильевна

    Здравствуйте! Прочитала сообщение, которое жду всю свою жизнь. У меня спинальная амиотрофия Кугельберга Веландер. Родилась здоровым ребёнком, это написано в мед.карте. В 3 года заболела дизентерией, в больнице сделали какой-то укол или прививку, после неё началось. Успела окончить (сидя в инвалидной коляске) университет, музыкально-педагогический факультет. Специальность: музыка: класс фортепиано и пение: хоровое дирижирование. 17 лет проработала преподавателем класса фортепиано в детской муз.школе, (уроки вела дома). Мой год рождения 1958. Интересно, в моём возрасте можно остановить прогрессию заболевания или достичь положительного результата в движениях? Здоровья всем! Очень хочется получить от Вас ответ. Здоровья всем! И огромное СПАСИБО за необходимое лекарство.

    Ответить
    1. Viktor

      Сейчас Спинразу применяют для лечения детей с младенчества. В 40% случаев происходит полное восстановление, дети развиваются как здоровые. У остальных 60% наблюдается явный положительный результат уже в течении первого года лечения.
      О применении Спинразы у взрослых на данный момент мало данных. Положительный эффект есть в любом возрасте. Вы должны понимать, что лекарство не вылечивает последствия спинальной мышечной атрофии (сколиоз, контрактуры и т.д.), происходит остановка вредного влияния СМА, в остальном нужна физиотерапия и прочие обычные методы реабилитации.
      Сейчас цена годового курса лечения препаратом Спинраза стоит 750000 долларов. В России оно появится не раньше 2020 года. К тому времени возможно лекарство станет дешевле. На подходе еще два перспективных лекарства, которые сейчас в заключительной фазе тестирования.

      Ответить

Оставить отзыв

Войти с помощью: 

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *