Фотография Associated PressIn, доктор Альберт Магуайр, проверяет глаза 8 летней Миса Каабали в Детской больнице Филадельфии. Миса была 4-летней девочкой, когда получил лечение генной терапией препаратом Luxturna.
Первый в своем роде генетический метод лечения слепоты обойдется в 850 000 долларов США, что ниже ожидаемой цены в 1 миллион долларов, но все же является одним из самых дорогих лекарств в мире.
Компания Spark Therapeutics заявила в среду, что она приняла решение о более низкой цене для Luxturna (Lux-turn-a) после того, как вы узнали о проблемах со страховщиками здравоохранения, относительно их способности покрывать данное инъекционное лечение.
Искушение чрезмерно высоких цен на лекарства, особенно в США, привело к пессимистичному настроению пациентов, конгрессменов, страховщиков и больниц.
«Мы хотели сбалансировать ценность и проблемы доступности с ответственной ценой, которая обеспечивала бы доступ к пациентам», — сказал в интервью The Associated Press генеральный директор Джеффри Марраццо.
Luxturna по-прежнему значительно дороже, чем почти все другие лекарства на мировом рынке, в том числе две другие генные терапии, одобренные ранее в прошлом году в США. Утвержденный в прошлом месяце, Luxturna, является первой в стране генной терапией для наследственной болезни. Эта терапия способна улучшить зрение людей с редкой формой слепоты, которая, по оценкам, затронет всего несколько тысяч человек в США
Luxturna — инъекция — по одному уколу для каждого глаза — которая заменяет дефектный ген в сетчатке, ткань в задней части глаза, которая преобразует свет в электрические сигналы, которые производят видение. Терапия будет стоить 425 000 долларов за инъекцию.
Лечение является частью новой области медицины, которая может производить десятки новых лекарств, нацеленных на гены, в ближайшие несколько лет.
Эти методы лечения, как правило, предназначены для принятия один раз, факт, который утверждает разработчик наркотиков, отличает их от традиционных лекарств, принимаемых месяцами или годами.
Но даже по сравнению с другими одноразовыми терапиями генов Luxturna по-прежнему является исключением. Две генные терапии для рака крови, одобренные в прошлом году, оцениваются в 373 000 долларов США и 475 000 долларов США соответственно.
Многие уже применяемые медикаменты для редких болезней, также стоят сотни тысяч долларов в год и могут быстро превысить миллион долларов. Например, препарат от Биогена, называемый Спинраза, который лечит редкое нервно-мышечное заболевание СМА, стоит $ 750 000 за первый год лечения и 375 000 долларов США в последующие годы. Препарат, предназначенный для пожизненного употребления.
В США цены на медикаменты не регулируются, как и во многих других странах, поэтому производители лекарств могут оценивать свои товары, как и любой другой производитель. Специалисты по лекарственным средствам всегда предлагали небольшое объяснение цен, которые они взимают, кроме как ссылаться на высокую стоимость разработки препарата и тот факт, что так много лекарств терпят неудачу во время испытаний и должны быть компенсированы. Тем не менее, некоторые компании начали предлагать более подробные аргументы, поскольку негативная реакция на цены лекарств, стала более категоричной.
Spark Therapeutics, базирующаяся в Филадельфии, заявила, что стоимость за прозрение от пожизненной слепоты — в том числе потерянный заработок больного и заработная плата ассистента, плюс реабилитация — может легко превысить 1 миллион долларов.
Не все согласны с этим аргументом. Предварительный анализ одной группой показал, что лекарство должно быть оценено значительно ниже «быть экономически эффективным вмешательством».
По оценкам некоммерческого Института клинического и экономического обзора, препарат будет поддерживать зрение пациентов 10 лет. Тем не менее, Spark ожидает, что эффект препарата будет более длительным, или даже на всю жизнь, хотя отслеживание тестируемых пациентов проводится примерно четыре года.
По крайней мере, одна генная терапия, уже преодолела порог цены в 1 миллион долларов, лечение редкого белкового расстройства, начатое в Европе. Производитель uniQure прекратил продавать терапию в прошлом году, увидев недостаток спроса. Это лекарства никогда не утверждалось в США
Как и большинство лекарств, отпускаемых по рецепту в США, большая часть прямых расходов на Luxturna будет оплачиваться страховщиками, а не пациентами, включая частные планы и государственные программы. Spark Therapeutics будет покрывать все сопутствующие расходы, необходимые для получения лекарств, включая транспортировку в больницы, обучение персонала по введению инъекций.
Учитывая федеральное одобрение Luxturna и результаты всестороннего исследования, эксперты говорят, что страховщики США, вероятно, будут покрывать цену на этот препарат.
«Если бы они решили не покрывать это лечение, они немедленно должны были столкнуться с негативной рекламой», — сказала Мередит Розенталь, профессор экономики здравоохранения Гарвардского университета. Она добавила, что, хотя страховщики преуспевают в переговорах о снижении цен на обычные медикаменты с несколькими конкурентами, у них мало рычагов воздействия на цены прорывных новых препаратов.
Spark Therapeutics попытается ослабить некоторые проблемы с ценообразованием, предложив страховщикам нетрадиционные планы платежей. Согласно одной из договоренностей с некоммерческим страховщиком Гарвардом Пилигримом, будет возвращена часть расходов Лукстерны, если пациенты не испытают ожидаемых улучшений зрения. Компания не раскрыла, сколько денег будет возвращено страховщику, который охватывает более миллиона человек в США. Более того, обсуждает предложение, в котором страховщики будут платить за медикаменты в рассрочку в течение нескольких лет. Эта идея будет применяться к правительственным программам, таким как Medicare и Medicaid, которые обеспечивают медицинское обслуживание для бедных и пожилых людей.
Адаптированный перевод Виктор Михальченков, для https://nnd.name/
Оригинал greensburgdailynews.com
