При помощи генной терапии ученые из Тайваня и Америки частично восстановили двигательные функции у детей с редким неврологическим заболеванием, сообщает Production&Manufacturing. Совместная работа исследователей под руководством Пол У-Лян Ху (Paul Wuh-Liang Hwu) из больницы Национального университета Тайваня и Барри Бирна (Barry Byrne) из медицинского колледжа Флоридского университета опубликована в Science Translational Medicine.
В первой фазе клинических испытаний участвовали четыре пациента в возрасте от четырех до шести лет с редким наследственным заболеванием — дефицитом декарбоксилазы ароматических L-аминокислот. У детей, страдающих этим заболеванием, в мозгу не происходит выработка нейромедиаторов дофамина и серотонина. Пациенты остаются практически парализованными и умирают в раннем детстве.
Во время лечения врачи ввели вирус с рабочей копией гена декарбоксилазы ароматических L-аминокислот в область мозга пациентов, где должна происходить выработка дофамина и серотонина. В течение 16 месяцев после лечения один из пациентов мог самостоятельно стоять, другие пациенты могли сидеть без посторонней помощи от полугода до 15 месяцев. У всех детей появилась возможность двигать головой, они стали набирать весь, вырос уровень дофамина и серотонина.
Родители этих детей также отметили, что дети стали лучше спать, у них улучшилась эмоциональная стабильность и координация движения глаз.
«У участников этого исследования — самое тяжелое из известных наследственных заболеваний, связанных с нарушением двигательной способности. Им смогла помочь только генная терапия. Наше исследование открывает двери для возможности раннего лечения неврологических заболеваний при помощи генной терапии. Мы надеемся, что результаты нашей работы будут иметь значение для лечения болезни Паркинсона и других распространенных заболеваний», — отметил Бирн в интервью The Scientist.
Теперь ученые планируют вылечить в два раза больше пациентов: четверых из Тайваня и четверых — из Америки.
