Американские ученые испытают терапию стволовыми клетками на пациентах, потерявших зрение. Клинические исследования нового метода лечения проведет группа специалистов калифорнийской биотехнологической компании Advanced Cell Technology (ACT) под руководством Боба Ланзы (Bob Lanza).
Ученые намерены использовать эмбриональные стволовые клетки для лечения макулодифстрофии Штаргардта — наследственного заболевания, которое проявляется в детском возрасте и сопровождается поражением сетчатки глаза в области желтого пятна. Разрешение на проведение первого этапа клинических испытаний выдало Управление по продуктам и лекарствам США (FDA).
При макулодифстрофия Штаргардта поражаются клетки пигментного эпителия сетчатки глаз. Вследствие этого у больных происходит разрушение фоторецепторов, что приводит к потере зрения еще в подростковом возрасте. Исследователи намерены вводить стволовые клетки в сетчатку пациентов, чтобы заменить ее поврежденный эпителий.
Эффективность этого метода была подтверждена в ходе экспериментов на лабораторных животных. В частности, специалистам ACT удалось достичь 100-процентного восстановления зрительной функции у крыс с макулодистрофией. Практически полностью зрение восстановилось у больных мышей. При этом не было зафиксировано побочных эффектов введения стволовых клеток в сетчатку.
На первом этапе клинических испытаний ученые проверят безопасность нового метода лечения. В этих исследованиях примут участие 12 пациентов с прогрессирующей макулодистрофией Штаргардта. В случае успешного завершения первого этапа эффективность лечения стволовыми клетками будет оценена в ходе испытаний с участием больных детей.
https://www.afp.com/
