В медицинской истории Европы должно вот-вот произойти эпохальное событие – первое одобрение практического применения генной терапии для лечения наследственного заболевания.
Европейское медицинское агентство рекомендовало применение этого метода для лечения редкого генетического заболевания, которое лишает пациентов способности усваивать жиры.
На основе этой рекомендации Европейская комиссия должна вынести окончательное решение о допустимости этого метода лечения.
Принцип генной терапии несложен: если в какой-то части генетического кода человека обнаружен дефект, его заменяют созданным в лаборатории генным материалом с нужными свойствами.
Однако в реальности далеко не все так просто. При клинических испытаниях в США скончался подросток Джесси Гелсингер, а другие пациенты заболели лейкемией.
В настоящее время ни в Европе, ни в США генные методы лечения не применяются.
Первое генное лекарство
Комитет по медицинской продукции при Европейской медицинской комиссии рассмотрел применения лекарственного препарата Glybera для лечения болезни Бюргера-Грютца, наследственного дефицита липопротеинлипазы.
Этот синдром встречается у одного из миллиона человек. Больные имеют поврежденную генную структуру, которая отвечает за расщепление жиров в пищеварительном тракте.
Это приводит к накоплению жиров в крови, паховым болям и острому панкреатиту.
Единственным способом облегчения состояния таких больных до сих пор была строжайшая безжировая диета.
Новый метод лечения основан на использовании вируса, который инфицирует мускульную ткань и вводит в организм копию неповрежденного гена.
Он рекомендован пациентам, которые страдают острым воспалением поджелудочной железы, панкреатитом, и которые не реагируют на диету.
Замена дефектного гена
Производитель нового препарата, фармацевтическая компания UniQure, заявила, что это решение является знаковым событием для больных и для медицины в целом.
Глава компании Йорн Алдаг заявил: «Пациенты с дефицитом липопротеинлипазы боятся есть нормальную еду, потому что это может привести к острому и крайне болезненному воспалению поджелудочной железы, которое часто заканчивается госпитализацией».
«Теперь — впервые в истории — создан метод лечения, который не только снижает риск воспаления, но и оказывает долгосрочное благоприятное воздействие на состояние больного», — добавил он.
Китай стал первой страной мира, которая официально разрешила использование методов генной терапии.
