Novartis недавно представила следующую обновленную информацию о клинических испытаниях для LMI070, перорально принимаемый SMA препарат , который корректирует SMN2 сплайсинг:
«Мы приняли трудное решение, чтобы приостановить регистрацию пациентов нашего исследования LMI070 для лечения типа 1 спинальная мышечная атрофия (SMA). Исследования по безопасности на животных происходили параллельно с этим исследованием, которые является обычной практикой при изучении потенциально опасных для жизни заболеваний, чтобы протестировать лекарства быстрее. Результаты исследований на животных, с использованием суточного приема в течение года, равное с недельной дозой в исследовании на людях, показали неожиданные травмы периферических нервов и спинного мозга, семенников и кровеносных сосудов в почках.
«Безопасность пациентов имеет первостепенное значение для нас, и после рассмотрения этих результатов и в консультации с нашим комитетом по мониторингу данных, группа независимых экспертов, которые следят за показателями безопасности исследования, мы решили продолжить, но приостановить дополнительный набор, в то время как делаем дальнейший анализ.
«Все пациенты в настоящее время наблюдаются по выявленным на животных осложнениях, особо тщательно. Команды на объектах клинических испытаний работают с семьями, чтобы объяснить выводы, ответить на их вопросы и помочь им решить, хотели бы они продолжить или нет. Мы также работаем в тесном сотрудничестве с нашими командами и органами здравоохранения, чтобы определить соответствующие дальнейшие шаги «.
Адаптированный перевод https://nnd.name/
https://ricercasma.famigliesma.org/