Ученые впервые провели высокоточную «химическую операцию» на человеческом эмбрионе для того, чтобы вылечить генетическое заболевание, сообщает русская служба Би-би-си.
Команда ученых из Университета Сунь Ятсена использовала технологию, получившую название «редактирование [азотистых] оснований», которая используется для исправления единичных ошибок в генетическом коде, состоящем из трех миллиардов «знаков».
Ученые провели операцию на выращенных в лаборатории эмбрионах, ДНК которых содержала мутацию, приводящую к развитию бета-талассемии — тяжелого генетического заболевания, при котором нарушается синтез гемоглобина.
Ученые утверждают, что новая технология однажды позволит лечить эту и ряд других наследственных болезней.
«Редактирование оснований» направлено на изменение четырех азотистых оснований, входящих в состав ДНК: аденина (A), цитозина (С), гуанина (G) и тимина (T).
Вся программа по развитию человеческого организма записана в ДНК с помощью комбинаций этих четырех оснований.
Потенциально опасное для жизни заболевание крови — бета-талассемия — вызвано изменениями всего одного основания в генетическом коде. Такие изменения обычно называют точечными мутациями.
Ученым из Китая удалось исправить эту ошибку в генетическом коде эмбрионов. Они просканировали ДНК в поисках ошибки, а затем на месте «сбоя» преобразовали гуанин в аденин, таким образом исправив сбой.
«Мы первыми смогли показать возможность лечения генетических болезней у эмбрионов с помощью системы редактирования оснований», — говорит один из авторов исследования Цзюнь Цзиу Хуан.
По его словам, исследование открывает новые перспективы для лечения пациентов от бета-талассемии и других генетических заболеваний. Эта технология также позволит лечить детей от наследственных болезней еще до того, как они появятся на свет, говорит ученый.
Эксперимент был проведен на эмбрионах, полученных в результате клонирования. Ткани для проведения эксперимента были взяты у пациента, у которого была диагностирована бета-талассемия.
Редактирование оснований — это более продвинутая версия методики редактирования геномов, известной как CRISPR. При редактировании генома с помощью системы CRISPR/Cas9 используется один белок CAS, который разрезает соответствующие последовательности генов.
С помощью таких «молекулярных ножниц» ученые могут вырезать из ДНК одни фрагменты и вставлять другие. Также существует механизм записи новой генетической информации в CRISPR.
Новая технология редактирования оснований работает иначе: она заставляет одно азотистое основание преобразовываться в другое.
Один из авторов системы CRISPR/Cas9, профессор Дэвид Лиу из Гарвардского университета, назвал технологию, представленную китайскими учеными, химической хирургией. По его словам, эта технология более точная, чем CRISPR/Cas9, и имеет меньше побочных эффектов.
«Редактирование оснований потенциально может вносить точечные изменения в ДНК при различных патогенных мутациях», — говорит Дэввид Луи.
«Необходимо гораздо более широкое обсуждение этических вопросов, как они могут регулироваться и решаться. И во многих странах, в том числе и в Китае, необходимо создать более надежные механизмы, обеспечивающие регулирование, надзор и долгосрочный мониторинг», — полагает ученый.
