Победитель ННД

Эмбрион избавили от дефекта при помощи коррекции ДНК

Эмбрион человека впервые избавили от дефекта при помощи коррекции ДНКУченые впервые провели высокоточную «химическую операцию» на человеческом эмбрионе для того, чтобы вылечить генетическое заболевание, сообщает русская служба Би-би-си.

Команда ученых из Университета Сунь Ятсена использовала технологию, получившую название «редактирование [азотистых] оснований», которая используется для исправления единичных ошибок в генетическом коде, состоящем из трех миллиардов «знаков».

Ученые провели операцию на выращенных в лаборатории эмбрионах, ДНК которых содержала мутацию, приводящую к развитию бета-талассемии — тяжелого генетического заболевания, при котором нарушается синтез гемоглобина.

Ученые утверждают, что новая технология однажды позволит лечить эту и ряд других наследственных болезней.

Эмбрион человека впервые избавили от дефекта при помощи коррекции ДНК
Эмбрион человека впервые избавили от дефекта при помощи коррекции ДНК

«Редактирование оснований» направлено на изменение четырех азотистых оснований, входящих в состав ДНК: аденина (A), цитозина (С), гуанина (G) и тимина (T).

Вся программа по развитию человеческого организма записана в ДНК с помощью комбинаций этих четырех оснований.

Потенциально опасное для жизни заболевание крови — бета-талассемия — вызвано изменениями всего одного основания в генетическом коде. Такие изменения обычно называют точечными мутациями.

Ученым из Китая удалось исправить эту ошибку в генетическом коде эмбрионов. Они просканировали ДНК в поисках ошибки, а затем на месте «сбоя» преобразовали гуанин в аденин, таким образом исправив сбой.

«Мы первыми смогли показать возможность лечения генетических болезней у эмбрионов с помощью системы редактирования оснований», — говорит один из авторов исследования Цзюнь Цзиу Хуан.

По его словам, исследование открывает новые перспективы для лечения пациентов от бета-талассемии и других генетических заболеваний. Эта технология также позволит лечить детей от наследственных болезней еще до того, как они появятся на свет, говорит ученый.

Эксперимент был проведен на эмбрионах, полученных в результате клонирования. Ткани для проведения эксперимента были взяты у пациента, у которого была диагностирована бета-талассемия.

Эмбрион человека впервые избавили от дефекта при помощи коррекции ДНК
Эмбрион человека впервые избавили от дефекта при помощи коррекции ДНК

Редактирование оснований — это более продвинутая версия методики редактирования геномов, известной как CRISPR. При редактировании генома с помощью системы CRISPR/Cas9 используется один белок CAS, который разрезает соответствующие последовательности генов.

С помощью таких «молекулярных ножниц» ученые могут вырезать из ДНК одни фрагменты и вставлять другие. Также существует механизм записи новой генетической информации в CRISPR.

Новая технология редактирования оснований работает иначе: она заставляет одно азотистое основание преобразовываться в другое.

Один из авторов системы CRISPR/Cas9, профессор Дэвид Лиу из Гарвардского университета, назвал технологию, представленную китайскими учеными, химической хирургией. По его словам, эта технология более точная, чем CRISPR/Cas9, и имеет меньше побочных эффектов.

«Редактирование оснований потенциально может вносить точечные изменения в ДНК при различных патогенных мутациях», — говорит Дэввид Луи.

«Необходимо гораздо более широкое обсуждение этических вопросов, как они могут регулироваться и решаться. И во многих странах, в том числе и в Китае, необходимо создать более надежные механизмы, обеспечивающие регулирование, надзор и долгосрочный мониторинг», — полагает ученый.

https://42.tut.by/562344

Схожие публикации

Оставить отзыв

Войти с помощью: 

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *