Клинические испытания двух новых препаратов, предназначенных для лечения больных со спинальной мышечной атрофией (СМА) начнутся в ближайшее время в России. Об этом сообщила руководитель БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко.
По ее словам, если ранее в России подобные испытания ни разу не проводились, то теперь ситуация изменилась: открыть центры для проведения клинических испытаний своих препаратов здесь планируют сразу две фармкомпании — Roche и Novartis.
В свою очередь, Минздрав России дал им разрешения (RO7034067, бранаплам) на проведение клинических испытаний для пациентов со СМА 1 типа в возрасте до 6 месяцев. Открытие набора участников в данные испытания ожидается позднее в этом году.
«Мы с нетерпением ожидаем открытия центров и начала набора пациентов в России! Это значит, что больше их семьи не будут вынуждены переезжать для того, чтобы пытаться изменить жизни своих детей, а смогут оставаться в своей стране. А для страны это значит, что она наконец появилась на мировой карте СМА», — пояснила директор благотворительного фонда.
Препараты RG7916 и бранаплам имеют механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Они увеличивают в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА.
Бранаплам (LMI070 Branaplam)
Клинические испытания бранаплама планируются в медицинских учреждениях пяти городов, Волгоград, Воронеж, Тюмень, Москва, Санкт-Петербург. Цель клинического исследования — оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ФД) и эффективности бранаплама, а также оценка его максимальной переносимой дозы (МПД) и поиск оптимального режима его перорального введения пациентам со спинальной мышечной атрофией I типа.
Клинические испытания LMI070 препарата компании Branaplam, принадлежащей фармацевтической корпорации Novartis Pharmaceuticals, проводятся в рамках международного исследования влияния бранаплама на детей с СMA типа-1 (спинальной мышечной атрофии). Цель этого исследования — оценить безопасность, переносимость, фармакокинетику (ПК), фармакодинамику (ПД) и эффективность после 13 недель приёма; и для оценки максимальной дозируемой дозы (МПД) перорально вводимого браранапла; определения дозу, которая безопасна для долгосрочного использования, а также оптимальный режим дозирования у пациентов с SMA типа 1. Идентификатор испытания — NCT02268552 Ссылка на сайт клинических испытаний для данного конкретного исследования
Оценочная регистрация: 44 участника
Фактическое время начала испытания: 2 апреля 2015 г.
Предполагаемая дата завершения: 14 ноября 2019 г.
Расчетная дата завершения исследования: 14 ноября 2019 г.
Возраст, пригодный для исследования: до 182 дней (ребенок)
RG7916 (RO7034067)
Клинические испытания RO7034067 препарата компании Olesoxime, принадлежащей фармацевтической корпорации Roche Pharmaceutical, планируются только в Москве. В «Научно-исследовательском клиническом институте педиатрии имени академика Ю.Е.Вельтищева». Цель клинического исследования — оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата RO7034067 у младенцев со спинальной мышечной атрофией типа 1. Это клиническое испытание проводится в рамках международного исследования (SUNFISH): в целях многоцентрового рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследование фазы II оценивающее безопасность, переносимость, фармакокинетику, фармакодинамику и эффективность RO7034067 у взрослых и педиатрических участников с СMA (спинальной мышечной атрофии) типа 2 и типа 3. Исследование состоит из двух частей: поисковой части исследования (часть 1) RO7034067 в течение 12 недель и подтверждающей части (часть 2) RO7034067 в течение 24 месяцев. Идентификатором проб является NCT02908685 BP39055 Ссылка на сайт клинических испытаний для данного конкретного исследования
Ориентировочная регистрация: 219 участников
Фактическое время начала испытания: 20 октября 2016 г.
Предполагаемая начальная дата завершения: 31 мая 2019 г.
Расчетная дата завершения исследования: 16 июля 2020 г.
Возраст, пригодный для исследования: от 2 лет до 25 лет (ребенок, взрослый)
В России на данном этапе, к испытаниям будут привлекаться только дети с СМА тип-1 и возрастом не старше полугода.
Справка
Спинальная мышечная атрофия (СМA/SMA) — редкое заболевание, при котором гибнут нервные клетки спинного мозга. Болезнь, как правило, проявляется в детском возрасте: со временем ребенок теряет возможность двигаться, говорить, глотать и дышать. В ряде случаев болезнь протекает в более легкой форме, что позволяет пациенту дожить до взрослого возраста. Как правило, к 18 годам такие пациенты становятся в разной степени обездвижены, и у них формируются вторичные осложнения в виде контрактур и деформаций скелета. В случае с самым тяжелым типом заболевания – СМА 1 типа, — без радикальной респираторной поддержки дети умирают, как правило, в возрасте до 2 лет.
Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА» является единственной организацией в России, специализирующейся на помощи пациентам со спинальной мышечной атрофией. СМА является самой частой причиной младенческой смертности из генетических заболеваний. По приблизительным подсчетам в России сегодня проживают от 7 до 10 тысяч людей со спинальной мышечной атрофией. Фонд ведет реестр больных СМА. Если Вы или Ваш близкий болен СМА – анкету этого реестра можно заполнить на сайте фонда. Помочь фонду «Семьи СМА», существующему только на пожертвования, можно, отправив разовое или регулярное пожертвование.
