Победитель ННД

Редактирования генома CRISPR – шаг в будущее

Редактирования генома CRISPR - шаг в будущееИсследователи из Тель-Авивского университета: "Лечение на основе генетических ножниц уничтожает раковые клетки".

Исследователи из Тель-Авивского университета доказали впервые в мире, что систему редактирования генома CRISPR ("генетические ножницы") можно использовать для лечения агрессивного метастатического рака. Лечение на основе CRISPR уничтожает раковые клетки и увеличивает продолжительность жизни при раке мозга и яичников.

"Значительный шаг вперед в лечении рака был сделан исследователями из Тель-Авивского университета. Они доказали, что система CRISPR/Cas9 особенно эффективна при лечении метастатического рака. Израильские ученые разработали инновационную технологию – систему доставки на основе липидных наночастиц, которая нацелена на раковые клетки и уничтожает их с помощью генетических манипуляций. Система, называемая CRISPR-LNPs, несет генетическое послание (посыльная РНК), которое кодирует фермент CRISPR/Cas9 и действует как молекулярные ножницы, разрезающие ДНК клеток", – говорится в сообщении пресс-службы Тель-Авивского университета.

Революционное исследование проводилось в лаборатории профессора Дана Пеэра, вице-президента по исследованиям и разработкам и руководителя Лаборатории точной наномедицины в Школе биомедицины и исследований рака имени Шмуниса при Тель-Авивском университете. Исследование было проведено доктором Даниелом Розенблюмом совместно с докторантом Анной Гуткин в сотрудничестве с доктором Динорой Фридман-Морвинской из Школы нейробиологии, биохимии и биофизики Тель-Авивского Университета, доктором Цви Коэном – директором отделения нейрохирургической онкологии и заместителем руководителя отделения нейрохирургии медицинского центра "Шиба", доктором Марком Бельке – главным научным сотрудником IDT Inc. и его командой, а также профессором Джуди Либерман из Бостонской детской больницы и Гарвардской медицинской школы.

Результаты новаторского исследования, которое финансировалось израильским Фондом исследований рака, были опубликованы в ноябре 2020 года в научном журнале Science Advances.

Чтобы изучить потенциал использования этой технологии лечения, профессор Пеэр и его команда выбрали два самых смертоносных рака: глиобластому и метастатический рак яичников. Исследователи доказали, что однократное лечение CRISPR-LNP удвоило среднюю продолжительность жизни мышей с опухолями глиобластомы, повысив их выживаемость примерно до 30%.

Рак яичников – частая причина смерти женщин и самый смертельный рак женской репродуктивной системы. У большинства пациентов это заболевание диагностируется на запущенной стадии, когда метастазы уже распространились по организму. Несмотря на прогресс, достигнутый в последние годы, только треть пациентов с диагнозом "рак яичников" выживает. Лечение мышей с метастатическим раком яичников с помощью CRISPR-LNP увеличило их выживаемость до 80%.

"Это первое в мире исследование, доказывающее, что систему редактирования генома CRISPR можно использовать для эффективного лечения рака у живого существа, – говорит профессор Пеэр. – Следует подчеркнуть, что речь идет не о химиотерапии. Здесь нет побочных эффектов, и раковые клетки, обработанные таким образом, никогда не станут снова активными. Молекулярные ножницы Cas9 разрезают ДНК раковых клеток, тем самым нейтрализуя их и навсегда предотвращая репликацию".

Профессор Пеэр добавляет: "Технология редактирования генома CRISPR, способная идентифицировать и изменять любой генетический сегмент, произвела революцию наших возможностей персонализировано нарушать, восстанавливать или даже заменять гены. Но, несмотря на ее широкое использование в исследованиях, клиническое внедрение все еще находится в начальной стадии потому, что эффективная система доставки нуждается в безопасной и точной поставке CRISPR в нужные клетки. Разработанная нами система доставки нацелена на ДНК, отвечающую за выживание раковых клеток. Это инновационный метод лечения агрессивных форм рака, эффективных методов лечения которых на сегодняшний день не существует".

Исследователи отмечают, что, продемонстрировав свой потенциал в лечении двух агрессивных видов рака, технология открывает множество новых возможностей для лечения других типов рака, а также редких генетических заболеваний и хронических вирусных заболеваний, таких как СПИД.

"Теперь мы намерены перейти к экспериментам с раком крови, который интересен с генетической точки зрения, а также с генетическими заболеваниями, такими как мышечная дистрофия Дюшенна, – говорит профессор Пеэр. – Вероятно, прежде чем новое лечение можно будет применять на людях, пройдет некоторое время, но мы настроены оптимистично. Целая сфера молекулярных лекарств, использующих Транспортно-матричную РНК, процветает. Фактически, большинство вакцин от COVID-19 находящихся в стадии разработки в настоящее время, основаны на этом принципе. Когда мы впервые заговорили о лечении с помощью мРНК двенадцать лет назад, люди думали, что это научная фантастика. Я верю, что в ближайшем будущем мы увидим множество индивидуализированных методов лечения, основанных на генетических мессенджерах – как для онкологических, так и для генетических заболеваний. С помощью "Рамот", компании по продвижению технологий Тель-Авивского университета, мы уже ведем переговоры с международными корпорациями и фондами, с целью донести преимущества генетического редактирования до пациентов".

Напомним, что в этом году лауреатами Нобелевской премии по химии стали Эммануэль Шарпентье (Франция) и Дженнифер Дудна (США), признанные изобретательницами "генетических ножниц" CRISPR/Cas9, позволяющих изменять ДНК животных, растений и микроорганизмов с чрезвычайно высокой точностью.

Российские ученые с помощью геномного редактора исправили мутацию, вызывающую муковисцидоз

Специалисты московской лаборатории редактирования генома медико-генетического научного центра имени Бочкова с помощью генной инженерии исправили мутацию в гене CFTR, которая приводит к развитию муковисцидоза.

По данным издания, к заболеванию приводят около 200 способов мутации гена CFTR из двух тысяч, известных науке. Российские генетики выбрали мутацию F508del, которая наиболее распространена в европейской популяции.

Для редактирования генома использовался редактор CRISPR/Cas9, который работает по принципу «молекулярных ножниц» — его создательницам в этом году вручили Нобелевскую премию. Короткая молекула доставляет белок Cas9 в нужный участок генома, затем Cas9 «разрезает» ДНК мутировавших клеток. Если добавить копии нужных генов в момент, когда клетка пытается устранить разрыв, то она включит их в свою ДНК.

Испытания проводились на иммортализированнойиклеточной линии CFTE29o- и плюрипотентных стволовых клетках человека с муковисцидозом (клетки кожи пациента, у которых «стерли» память и перепрограммировали в стволовые). В культуре CFTE29o- ученым удалось исправить мутацию около 3% клеток, в культуре клеток пациента — 5%. Для того чтобы вылечить это заболевание, нужно скорректировать 10-15% клеток, уточняет «Медвестник». Следующая задача для ученых — добиться улучшения этого результата.

Муковисцидоз — наследственное генетическое заболевание, которое поражает железы человека. Из-за этого процессы в организме нарушаются, а органы становятся подвержены тяжелым инфекциям.

https://www.newsru.co.il/

Related posts

Leave a Reply

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте, как обрабатываются ваши данные комментариев.