Edgewise Therapeutics получили 95 млн. $ на финансовое обеспечение клинической разработки экспериментального препарата EDG-5506. Препарат разработан для улучшения физической активности у людей с мышечной дистрофией Беккера и Дюшенна (далее МДД, МДБ).
После закрытия финансирования серии C вырученные средства также будут использованы для поддержки других программ Edgewise по редким заболеваниям.
“Мы воодушевлены потенциалом EDG-5506 для пациентов с МДБ и МДД, которые на данный момент не получают лечения” сообщил Kevin Koch, доктор наук, президент и гендиректор Edgewise.
О препарате EDG — 5506
EDG-5506 — это пероральная терапия, основанная на малых молекулах. Она обращена к основной причине наследственных заболеваний, прогрессия которых направлена на скелетные мышцы. Препарат функционирует следующим образом: избирательно ограничивает чрезмерное сокращение мышечных волокон, тем самым снижая их истощение. Это основной симптом, который возникает в результате потери (отсутствия) белка дистрофина. Данный процесс происходит при мышечной дистрофии Дюшенна и Беккера. Облегчая чрезмерное сокращение мышц, EDG — 5506 способен улучшить физическую активность у людей с такими заболеваниями.
Лечение может быть эффективным для целого ряда нервно-мышечных заболеваний и может быть использовано как отдельно, так и в комбинации с существующими или разрабатываемыми терапиями для усиления их эффекта.
Edgewise недавно объявляли о запуске первой фазы клинических испытаний. Она включает оценку переносимости и безопасности EDG-5506, сначала с участием здоровых добровольцев, а затем пациентов с МДБ. В испытании примут участие 152 человека от 19 до 55 лет. Оно будет проведено в Сан-Антонио, Техас.
В первой части исследования здоровые добровольцы будут случайным образом распределены для приема EDG-5506 один раз в день или его плацебо в одной возрастающей дозе — вместе с приемом пищи или без нее — или нескольких возрастающих доз. Так как испытание “двойное слепое”, никто из участников исследования, включая разработчиков, не будет знать кто получает лечение, а кто плацебо. Edgewise ожидают, что испытание завершится в конце следующего года.
МДД и МДБ вызваны мутацией в гене дистрофине, что приводит к нехватке функционального белка дистрофина. МДД более распространена и имеет более тяжелые последствия для больного.
Об инвесторах
Финансирование, возглавляемое Viking Global Investors, включает участие Janus Henderson Investors, Surveyor Capital (компания Citadel), RA Capital Management, Cormorant Asset Management, Logos Capital и Wellington Management, а также ранее принимавших участие в финансировании инвесторов, таких как CureDuchenne Ventures.
«Мы рады сотрудничать с такой выдающейся группой инвесторов в развитии нашей номенклатуры препаратов», — добавил Koch.
https://i-mio.org/
