Ученые из Northwestern Medicine разработали антитела, которые по их мнению, можно использовать для лечения дистрофии мышц, опубликованные в Science Translational Medicine.
′′Мы считаем, что эти антитела могут стать терапией мышечной дистрофии, включая множество различных форм мышечной дистрофии «, -заявила ведущая автор студии Элизабет МакНелли, доктор медицинских наук, доктор философии. Д., директор Центра генетической медицины и преподаватель Елизаветы Ж. палата генетической медицины. ′′ Учитывая успех с таким количеством других антител в лечении хронических заболеваний человека, таких как ревматоидный артрит и псориаз, мы очень оптимистичны, что это антитело можно перенести в среду человеческих заболеваний».
Антитела направляется к ТГФ-бета-пути, известному важному для регулирования исцеления (фиброз). При дистрофии мышц со временем заживают мышцы и это антитело помогает уменьшить шрамы на мышцах. Благодаря этой обработке мышцы перестают активно разрушаться и укрепляются.
Исследование было проведено на животной модели мышечной дистрофии и ученые надеются выработать антитела для лечения людей, аналогична с наблюдаемой у мышечной дистрофии.
Примерно 300.000 человек в США живут с дистрофией мышц. В настоящее время существует лишь небольшое количество процедур для небольшого процента пациентов, у которых есть очень специфические генетические мутации. У большинства пациентов с дистрофией мышц нет вариантов лечения.
В данном случае целевой белок связывается с тремя основными формами TGF-бета, делая его более эффективным, чем другие подходы, направленные на уникальные формы бета-бета ТГФК. Многие ученые пытались нацелиться на TGF-бета-бета для лечения болезней, но сделать это было сложно успешно из-за множества форм и сложного маршрута действий.
Команда сделала антитела против белка, который связывает все три формы бета-бета-ТГФ и стабилизирует эти белки, чтобы они не могли активизироваться. Слишком много бета-активности TGF является важным фактором, способствующим формированию рубцов и слабости мышц при мышечной дистрофии.
Алексис Демонбрейн, кандидат наук, ведущий автор исследования и доцент фармакологии, поясняет, что выбранные антитела для навесного региона мишенного белка (LTBP4), поскольку эта петля имеет решающее значение для стабилизации и предотвращения гиперактивной бета-бета TGF. Петели обычно накручивается ферментами, чтобы спровоцировать выпуск бета-бета TGF. Антитела блокирует разделение и комплексную активацию.
Следующие шаги в исследовании — оптимизация последовательности антител для улучшения их активности, чтобы она могла происходить в более интенсивно. После того как закончится начатая фаза оптимизации, необходимо провести все необходимые протоколы исследований безопасности перед началом клинического испытания.
https://medicalxpress.com/news/2021-09-antibody-muscular-dystrophy.html
