Препарат Вилтепсо® (вилтоларсен) для терапии миодистрофии Дюшенна зарегистрирован в России.
Группа компаний «Р-Фарм» объявлявила о регистрации в России препарата Вилтепсо® (вилтоларсен) для терапии миодистрофии Дюшенна при подтвержденной мутации в гене белка дистрофина, поддающейся пропуску экзона 53. Препарат восстанавливает синтез функционального дистрофина, что позволяет значительно изменить течение заболевания.
Вилтоларсен разработан японской компанией Nippon Shinyaku Co., Ltd. В 2022 году «Р-Фарм» заключил с Nippon Shinyaku лицензионное соглашение о локализации производства и коммерциализации Вилтепсо® на территории Российской Федерации.
Миодистрофия Дюшенна — это редкое прогрессирующее сцепленное с X-хромосомой заболевание, имеющее в России статус орфанного. В настоящее время миодистрофия Дюшенна неизлечима, но новые разработки патогенетической терапии, одна из которых — препарат Вилтепсо®, дает надежду детям и их семьям на улучшение качества жизни.
Вилтепсо® (вилтоларсен) представляет собой антисмысловой олигонуклеотид одного из структурных участков гена — экзона 53. Связываясь с 53 экзоном пре-мРНК гена дистрофина, Вилтепсо® «скрывает» мутацию и делает возможным синтез укороченного, но функционального дистрофина. В клинических исследованиях препарат способствовал сохранению двигательной функции у пациентов в течение первых двух лет от начала терапии и значительно замедлял прогрессирование заболевания в течение следующих двух лет по сравнению с историческим контролем.
Вилтепсо® также зарегистрирован в Японии, США и Республике Казахстан. В 2022 году вилтоларсен был включен в перечень препаратов, закупаемых фондом «Круг добра».
«Обеспечение пациентов с орфанными заболеваниями передовой терапией — одна из важнейших задач группы «Р-Фарм». В настоящее время терапию вилтоларсеном в России получают более 70 пациентов. Россия стала четвертой страной в мире, где этот препарат прошел государственную регистрацию и стал доступным детям с редкой смертельной болезнью», — сказал Василий Игнатьев, генеральный директор группы компаний «Р-Фарм».
Категории детей, которым показано назначение препарата Вилтоларсен: 1. Ребенок с наличием мутации типа делеции пропуска 53 экзона гена DMD подтвержденной методом молекулярно-генетического исследования. 2. Пациент старше 4х лет должен быть на стабильной дозе глюкокортикостероидной терапии, 3. Наличие сохраненной возможности самостоятельно пройти расстояние 10 метров,без поддержки и не используя каких-либо ортопедических приспособлений для первичных пациентов ЛИБО продолжение лечения для пациентов, ранее получавших данную терапию.
https://dzen.ru/
