Компания Даичи Сануко в Токио, Япония (14 февраля 2013 года), объявила сегодня, что создаст новую компанию — Институт орфанного лечения болезней, вместе с Корпорацией инновационных технологий Японии (далее КИТЯ) и Мицубиши ЮФД Капитал (далее МЮК).
Даичи Сануко будет сотрудничать с новой компанией для создания лечения для миодистрофии Дюшенна (далее МДД) с активным ингредиентом ЭНК ® * олигонуклеотидами, модифицированными нуклеиновыми кислотами с использованием собственной технологии, принадлежащей Даичи Сануко.
КИТЯ будет гарантировать выпуск новых акций в новой компании с максимальной степенью инвестиций в размере 1,65 млрд иен. Даичи Сануко будет инвестировать в новую компанию и в основном проводить развитие с целью клинической разработки препарата.
МДД
МДД известна как болезнь, которая поражает одного из 3500 новорожденных мальчиков, независимо от этнической принадлежности. Первые симптомы отмечаются в возрасте от двух до пяти лет, влияя на способность быть самостоятельными. МДД связана с мышечной атрофией, которая прогрессирует с возрастом, что приводит к различным нарушениям мобильности и, наконец, в результате смерти в возрасте от 20 до 30 лет.
Это чрезвычайно серьезное и редкое наследственное Х-сцепленное рецессивное генетическое заболевание. Известно, что МДД развивается потому, что мышечные клетки не производят дистрофин, но нет никакой фундаментальной или эффективной терапии.
В 2006 году профессор Масафуми Мацуо (отдел медицинской реабилитации) и профессор Ясухиро Такэсима (Университет Кобе, высшая медицинская школа, кафедра педиатрии) были первыми в мире, кто продемонстрировал эффективность антисмысловых олигонуклеотидов для восстановления экспрессии дистрофина у больных с МДД через механизм, известный как пропуск экзонов (Pediatr. Res., 59:690-694, 2006).
Даичи Сануко и Институт орфанного лечения болезней будут совместно проводить клинические и доклинические исследования при сотрудничестве и поддержке этих двух профессоров с целью разработки препаратов.
* ЭНК ® олигонуклеотид
ЭНК ® является этилен-кольцевой нуклеиновой кислотой, в которой этилен соединяет фуранозное кольцо сахара на 2′-O и 4′-C концах. Короткие цепи нуклеиновых кислот и ЭНК ® олигонуклеотиды входящие в ЭНК ®демонстрируют высокое сродство к комплементарной ДНК и РНК. ЭНК ® является зарегистрированной торговой маркой компании Даичи Сануко.
