Победитель ННД

Последовательности нуклеиновой кислоты для лечения миодистрофии Дюшенна

Последовательности нуклеиновой кислоты для лечения миодистрофии ДюшеннаКомпания Даичи Сануко  в Токио, Япония (14 февраля 2013 года), объявила сегодня, что  создаст новую компанию -  Институт орфанного  лечения болезней,  вместе с  Корпорацией инновационных технологий  Японии (далее КИТЯ) и Мицубиши ЮФД Капитал  (далее МЮК).

Даичи Сануко  будет сотрудничать с новой компанией для  создания  лечения  для миодистрофии Дюшенна (далее МДД) с активным ингредиентом ЭНК ® * олигонуклеотидами, модифицированными  нуклеиновыми  кислотами  с использованием собственной технологии, принадлежащей  Даичи Сануко.

КИТЯ будет гарантировать выпуск  новых акций в новой компании с максимальной степенью инвестиций в размере 1,65 млрд иен.  Даичи Сануко  будет инвестировать в новую компанию и в основном проводить  развитие с целью клинической разработки препарата.

МДД

МДД известна  как болезнь, которая поражает одного из 3500 новорожденных мальчиков, независимо от этнической принадлежности. Первые симптомы  отмечаются в возрасте от двух до пяти лет, влияя на способность быть самостоятельными. МДД связана  с мышечной атрофией, которая прогрессирует с возрастом, что приводит к различным нарушениям  мобильности и, наконец, в результате смерти  в возрасте от 20 до 30 лет.

Это чрезвычайно серьезное и редкое наследственное Х-сцепленное  рецессивное генетическое заболевание. Известно, что МДД развивается  потому, что мышечные клетки не производят дистрофин, но нет никакой фундаментальной или эффективной терапии.

В 2006 году профессор Масафуми Мацуо (отдел медицинской реабилитации) и  профессор Ясухиро Такэсима (Университет Кобе,  высшая медицинская школа,  кафедра  педиатрии) были первыми в мире, кто  продемонстрировал эффективность антисмысловых олигонуклеотидов  для восстановления экспрессии дистрофина у больных с МДД через механизм, известный как пропуск экзонов (Pediatr. Res., 59:690-694, 2006).

Даичи Сануко и  Институт орфанного  лечения болезней будут совместно проводить клинические и доклинические исследования  при сотрудничестве и поддержке этих двух профессоров с целью разработки препаратов.

* ЭНК ® олигонуклеотид

ЭНК ® является этилен-кольцевой  нуклеиновой кислотой, в которой этилен  соединяет  фуранозное кольцо сахара на 2'-O и 4'-C концах. Короткие цепи нуклеиновых кислот и ЭНК  ® олигонуклеотиды  входящие  в ЭНК ®демонстрируют высокое сродство к  комплементарной ДНК и РНК.  ЭНК ® является зарегистрированной торговой маркой компании Даичи Сануко.

https://www.mymio.org/

Related posts

Высказать мнение

Войти с помощью: 

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.