REGENX BIOSCIENCES и AVEXIS заключили эксклюзивный лицензионный договор на разработку лечения спинальной мышечной атрофии с использованием векторного вируса NAV® rAAV9
Компании REGENX Biosciences, LLC (REGENX) и AveXis, Inc. (AveXis) объявили, что они подписали эксклюзивное соглашение по развитию и коммерциализации продуктов для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью NAV rAAV9 векторов.
В соответствии с условиями соглашения, REGENX предоставила AveXis эксклюзивную лицензию с правом подлицензии на REGENX’s NAV rAAV9 вектор для лечения людей с СМА. В обмен на эти права REGENX получает предоплату, поэтапные платежи и потенциальную прибыль от чистой продажи продуктов, включающих NAV rAAV9.
«Мы считаем, что этот эксклюзивный лицензионный договор имеет важное значение для успешного развития генных методов лечения пациентов с СМА», – сказал Кен Миллс, президент и исполнительный директор REGENX. «Как лидер в генной терапии, мы рады официально сотрудничать с компанией AveXis, которая собрала команду научных и клинических специалистов по СМА мирового класса, во главе с Брайаном Каспара, к.т.н. и его коллегами из Национальной детской больницы и Университета штата Огайо, продемонстрировавшими огромную преданность развитию инновационных методов генной терапии для пациентов с СМА».
«AveXis стремится к разработке новых методов лечения для пациентов с СМА с использованием NAV-векторной технологии. Мы считаем, что rAAV9 является наиболее перспективным вектором для достижения этой цели. И результаты исследований действительно выдающиеся, потому что AAV9 обладает уникальными свойствами, которые позволяют нам разрабатывать новые целевые методы лечения детей с СМА. «Мы назвали продукт ChariSMA®, что в переводе с греческого обозначает «дар благодати»», – сказал Джон А. Карбона, генеральный директор компании AveXis. «Все, кто связан с нашей программой СМА, очень рады этому соглашению с REGENX, которое расширяет наше лидерство в генной терапии СМА и дает нашей команде прочную основу для разработки новых методов лечения для пациентов со всеми типами СМА».
Итак, ранее известный, как scAAV9.CB.SMN, препарат получил от AveXis новое название –ChariSMA®. Этот препарат является одним из видов генной терапии, использующим безвредные вирусы, чтобы восстановить уровни белка SMN. Есть надежда, что потребуется лишь одна инъекция препарата в спинномозговую жидкость для того, чтобы успешно облегчить симптомы, связанные с заболеванием.
Первая фаза клинических испытаний данной генной терапии уже начата среди детей с СМА 1-го типа в США. Испытание, проведенное в Национальной детской больнице штат Огайо, США, показало безопасность и эффективность scAAV9.CB.SMN для СМА 1-го типа у детей в возрасте от 0 до 9 месяцев. В исследовании принимает участие в общей сложности 9 детей. Каждый человек получит однократную инъекцию генного препарата, чье действие в течение следующих двух лет будет постоянно отслеживаться, в том числе с помощью медицинских осмотров и анализов крови.
Эта новость тесно связана с объявлением, сделанным в конце 2013 года и говорящим, что американская FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) одобрила первую фазу клинических исследований scAAV9.CB.SMN и предоставило ему Fast Track Status (статус, позволяющий ускорить изучение и клинические испытания лекарства).
О спинальной мышечной атрофии
Спинальная мышечная атрофия (СМА) является аутосомно-рецессивным генетическим заболеванием, характеризующимся прогрессирующей слабостью нижних двигательных нейронов. SMA вызвана генетическим дефектом в гене SMN1, который кодирует SMN – белок, необходимый для выживания двигательных нейронов. В современном мире SMA убивает больше младенцев, чем любое другое генетическое заболевание.
О REGENX Biosciences
REGENX Biosciences (www.regenxbio.com) является ведущей компанией в ААВ генной терапии, которая разрабатывает персонализированные методы лечения нового класса, основываясь на собственной NAV-векторной технологической платформе, для целого ряда тяжелых заболеваний, потребности которых в лечение не удовлетворены. Векторная технология NAV включает AAV векторы, такие как rAAV7, rAAV8, rAAV9 и rAAVrh10. Наша развивающаяся терапия включают программы для гиперхолестеринемии, мукополисахаридозы и пигментного ретинита. Лидерство REGENX в генной терапии AAV и соответствующая интеллектуальная собственность позволили компании установить сотрудничество с ведущими мировыми партнерами, включая Chatham Therapeutics, Fondazione Telethon, Audentes Therapeutics, Lysogene и Esteve. Кроме того, совместно с Fidelity Biosciences, REGENХ образовала Dimension Therapeutics – компанию, специализирующуюся на разработке и коммерциализации генной ААВ терапии для редких заболеваний.
Об AveXis
Образованная в Далласе, штат Техас, AveXis является частной компанией, базирующейся на платформе синтетической биологии и клинических исследований, создающей уникальные отраслевые союзы для создания инновационных методов лечения людей с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Спинальная мышечная атрофия – это первый опыт компании.
Скомпоновано по материалам англоязычных ресурсов.
Переведено специально для SMA Project
