29 апреля СМИ появилась информация, что компания Thropos и организация l’AFM-Téléthon, который финансировал исследование представили положительные результаты клинического испытания Olesoxime, в ходе 66 ежегодного собрания Американской академии неврологии, которая состоялась в Филадельфии, США.
Я не цитирую всю статью (которая на английском языке), но стоит отметить, следующее:
Результаты показывают, что пациенты, которые получили Olesoxime смогли сохранить двигательную функцию двухлетнего периода исследования , и что типичные осложнения, связанные с SMA произошло в них значительно реже, чем у пациентов, принимающих плацебо.
Анализ результатов показал, что ни возраст, пол, тип SMA или страна, из которой пришел пациент не влияет на результаты исследования.
Olesoxime имеет потенциал, чтобы стать первым препаратом одобреным для использования у пациентов с SMA.
Основываясь на этих результатах Thropos происходит как можно скорее в компетентные органы в Европе и США, чтобы утвердить высвобождение лекарственного средства на рынке.
SMA: первые обнадеживающие результаты для Olesoxime 29 апреля на съезде Американской академии неврологии
Olesoxime новая молекула, разработанная Trophos в партнерстве с l’AFM-Téléthon, будут замедлять прогрессирование заболевания.
Trophos и l’AFM-Téléthon сегодня объявил представление результатов стержневом клиническом исследовании для своего флагманского продукта, Olesoxime в спинальной мышечной атрофии (AS) на 66-й съезд Американской академии неврологии (AAN), который работает с 26 апреля по 3 мая 2014 года в Филадельфии, США. Первые результаты фармакологического исследования, проведенного у пациентов с SMA являются весьма обнадеживающими. В Европе в исследование включены в течение двух лет, 165 пациентов, в возрасте 3-25 лет.
Olesoxime: новая молекула
Результаты, представленные данные свидетельствуют о безопасности и эффективности на моторной функции Olesoxime новой молекулы, которая имеет нейропротективный действие. Olesoxime и, кажется, замедлить прогрессирование заболевания. Эти результаты по первичной конечной точки должно следовать всесторонних анализов, которые будут опубликованы в ближайшие недели.
Научные исследования и разработки в значительной степени финансируется l’AFM-Téléthon.
Напомним, что открытие в 2000 году из Olesoxime, как его развития на спинальной мышечной атрофии, был в значительной степени финансируется за счет партнера l’AFM-Téléthon впервые Trophos.
Достижение 14-летнего взаимодействия с Trophos
«АСМ-Телемарафон приветствует результаты Olesoxime в одном из наиболее распространенных нервно-мышечных заболеваний у детей, спинальной мышечной атрофии. Это является кульминацией 14 лет взаимодействия с Trophos за открытие и развитие этой новой молекулы «, сказал Лоуренс Tiennot-Herment, президент l’AFM-Téléthon. «Эффективность Olesoxime среди больных АС, показанных в этой стержневого изучения является весьма обнадеживающим. Мы намерены представить как можно скорее регистрации Olesoxime в Европе и США «, добавил Кристин Placet, генеральный директор компании Trophos.
Генетическое заболевание, которое затрагивает 20 000 человек в год по всему миру
Спинальная мышечная атрофия является аутосомно-рецессивным генетическим заболеванием, которое влияет моторные нейроны. Они управляют произвольные мышцы, используемые для таких мероприятий, как ходьба, управления головы и шеи, глотания или жестов мобилизации поперечно-полосатых мышц. Болезнь поражает около 20000 человек в год по всему миру и около 6000 новорожденных в год будет достигнута. Это первый генетическая причина смертности детей в возрасте до двух лет. Почти 20 миллионов потенциальных родителей в Европе и Соединенных Штатах являются носителями мутантного гена, вовлеченного в SMA. Большинство из них не знают, что они являются носителями вируса. Пациенты разделены на четыре подтипа в соответствии с началом и тяжести заболевания, но все страдают от дегенерации мотонейронов, контролирующих произвольные мышцы, с проксимальной мышечной слабости и основных мышц, в результате чего респираторного дистресс-синдрома , в наиболее тяжелых случаях может привести к смерти.
Положительные результаты стержневого клинического испытания Olesoxime Trophos ‘у пациентов SMA которые будут представлены на AAN 2014
Результаты подтверждают, что нейропротективное эффект Olesoxime поддерживает моторную функцию и улучшает общее состояние здоровья.
Trophos и АСМ-Телемарафон (Французский Мышечная дистрофия Ассоциации) сегодня объявить, что данные из стержневого клинического испытания Trophos ‘выбранного продукта Olesoxime в спинальной мышечной атрофии (SMA) будут представлены на 66-й Американской академии неврологии (ААН) ежегодная встреча , которая состоится в Филадельфии, штат Пенсильвания, США, с 26 апреля по 3 мая 2014 года.
Данные показывают, что у пациентов, получавших Olesoxime смогли сохранить двигательные функции в течение двухлетнего периода исследования и, что типичные осложнения здоровья, связанные с SMA произошло реже, чем у пациентов, получавших плацебо.
Новые данные, представленные на AAN от недавно завершенного международного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования с участием 165 тип II и без амбулаторного типа III пациентов SMA, начиная в возрасте от 3 до 25 лет.
Результаты показывают, что лечение Olesoxime сохранились моторную функцию в течение двух лет, используя моторную функцию Measure масштаб (MFM) D1 + D2 как первичной конечной точки. MFM является стандартизированным нервно-мышечной функциональная шкала конкретных заболеваний.
Напротив, пациенты из группы плацебо исследования испытали потерю двигательной функции, начиная с среднего балла 39 процентов в начале исследования до 37,1 процента после двух лет. Средняя потеря 1,9 пунктов в моторной функции в течение периода исследования двухлетней подтверждает, что естественно прогрессирования заболевания приводит к приблизительно 1 процента в год потери двигательной функции у больных SMA.
Разница в пользу Olesoxime на 24 месяцев является статистически значимым (р равно 0,038), а общий эффект лечения на двигательной функции измеряется в четырех посещений во время исследования было высоко достоверным (р равно 0,0045). Интересно, что эффект Olesoxime может быть обнаружен даже в течение шести месяцев после начала лечения.
Результаты, полученные в Olesoxime лечение больных согласуются с рабочей гипотезы, созданной при проектировании исследование.
На вершине этой статистически значимого результата на первичной конечной точки, двигательная функция была также измерена с функциональной шкале Motor Hammersmith (HFMS) в качестве вторичной конечной точки. HFMS изменения за 21-месячный период показали аналогичную положительную динамику и значительный эффект Olesoxime при сравнении частоты откликов (т.е. процент пациентов, которые поддержали функцию в ходе испытания), с 48 процентов в Olesoxime против лишь 28 процентов в группе плацебо (р равна 0,015).
Анализ данных с учетом возраста, пола, типа SMA или страны, не имеют никакого влияния на результаты.
Безопасность Olesoxime было подтверждено в исследовании. Более того, даже при том, что судебный процесс не был предназначен для решения точку, данные, относящиеся к типичным осложнений SMA показал явное улучшение и реже, ассоциированных с заболеваниями события, такие как инфекции нижних дыхательных путей или хирургии позвоночника для лечения сколиоза у пациентов, получавших Olesoxime.
Пациенты были рандомизированы на лечение (10 мг / кг Olesoxime вводили ежедневно в виде жидкого пероральной суспензии или плацебо в соотношении 2:1). Они были оценены в три месяца в течение двух лет. Первичным результатом было изменение двигательной функции на два года с помощью MFM. Вторичные результаты включали дополнительная шкала, функциональная шкала Motor Hammersmith (HFMS) для не-амбулаторных пациентов SMA, а также электромиографии меры, легочной функции, пациент-сообщили результаты, такие как общего клинического впечатления (CGI), качество жизни мер (PedsQL), типичные осложнения SMA и безопасность продукции.
