Швейцария, Базель. Начало Roche – MOONFISH исследования фазы 1 у больных взрослого типа SMA-3, а затем у SMA детей.
После того, как переносимость препарата уже изучена у здоровых пациентов, подтверждена его безопасность, в настоящее время начаты испытания у пациентов SMA, код исследования (RO6885247). В ходе 12-недельного периода эксперимента, должны быть изучены безопасность, фармо-кинетика и динамика. Для этого, пациентам в течение 12 недель будут вводить один раз в день препарат или плацебо.
В исследовательских центрах (Нидерланды, Великобритания, Швейцария) до настоящего времени испытаний Roche – MOONFISH не проводились (ноябрь 2014 г.).
Информация из Базеля: в первую очередь препарат протестируют на больных SMA (взрослых, типа SMA-3), живущих в Базеле, включенных в списки ранее принимавших участие в исследованиях. Для исследования детей в Базеле уже существует список ожидания. Поскольку в ближайшее время планируется увеличение количества пациентов в этой фазе или последующем исследовании, информируем желающих принять участие в тестировании.
Италия, Рим. — 17 ноября 2014 началось клиническое испытание с Roche – MOONFISH у 5 больных со спинальной мышечной атрофией
Исторический день, начало эксперимента с молекулой никогда прежде протестированных на больных со спинальной мышечной атрофией. Мировая премьера напрямую связана Италию.
С 8 утра 17 ноября 2014, 5 больных с спинальной мышечной атрофии, 3 женщины и 2 мужчины, 4 с SMA II (три подростка и один 27-летний) и более взрослых с SMA III, амбулаторно, участвуют в исследовании представленного в поликлинике Gemelli.
Их личности строго защищены, это обязательное требования конфиденциальности. Даже фармацевтическая компании Roche, которая разработала препарат, не будет проинформирована о участвующих персонах. Как того требует протокол рандомизированном, двойном слепом, то-есть случайном исследовании препарата с плацебо.
Сегодня для них начались четыре недели и полные ожиданий и надежд.
«Наши лица выглядят спокойными, но напряжение ощутимо, говорит одна мама. «Мой сын говорит, что он чувствует себя комфортно, хотя несколько дней назад ему и не смогли сделать анализ крови из-за высокого кровяного давления, из-за волнения. Вместе с нашими врачами, медсестрами, мы все чувствуем тяжесть ответственности быть первым в мире. Мы не просто делаем это для себя. Мы представляем ожидания и надежды для многих с SMA.
Сегодня утром пять добровольцев подлежат скринингу, серии испытаний, чтобы убедиться, что все необходимые параметры по стандартам. Во вторник, 25 ноября, состоится первое введение лекарственного средства.
Мы должны оставаться в больнице восемь часов — говорит мать другого пациента, — и каждые 2 часа пациенты будут подвергаться анализу крови. В декабре будет этап в три дня для изучения влияния между лекарственным средством и рационом питания. Это очень интенсивный 12 недельный период, в конце которого будет зарегистрированы еще шесть новых пациентов участников исследования.
В то же время, в Италии объявлено еще одно перспективное исследовании: это пробная фаза II с препаратом фармацевтической компании ISIS, для детей в возрасте от 0 до 7 месяцев с SMA.
https://www.sma-schweiz.ch
https://www.famigliesma.org
