21 апреля 2017 года, пришла важнейшая новость. Европейское Медицинское Агентство (ЕМА), — организация, отвечающая за проверку и одобрение всех новых препаратов в Европе, вынесла положительное заключение в отношении препарата Спинраза (Нузинерсен) — первого в мире лекарства для терапии спинальной мышечной атрофии.
Это одобрение — один из трех шагов, необходимый для возможности обеспечения пациентов в Европе лечением. После положительной рекомендации Комитета по медицинским продуктам для лечения человека в ЕМА документы передаются в Европейскую Комиссию для получения marketing authorization (разрешения для выхода препарата на рынок). Обычно этот процесс занимает не более 3 месяцев. Третий шаг — после одобрения Европейской Комиссией — начинается процедура рассмотрения вопросов обеспечения каждой европейской страной в отдельности, в зависимости от национальных стандартов и процедур возмещения и обеспечения лекарственными препаратами, системой медицинской помощи и страхования и пр. В каждой стране этот процесс может занять разное время.
Это — еще один значимый шаг вперед — на пути к доступности поддерживающей терапии Спинразы для пациентов со СМА.
В первом квартале продажи Spinraza превзошли все ожидания Ionis, генерировал $ 47 миллионов с продаж, отражая основной спрос. И более чем $ 5 миллионов в лицензионных платежах. Ionis изначально были осторожными на старте продаж Spinraza в отношении положительной динамики для форм SMA (типа 2 и типа 3). В настоящее время положительные конечные результаты исследования по оценке Spinraza, дают основания в эффективности лечения пациентов с SMA всех типов.
Радиолог доктор Frank Morello поставляет Spinraza к седации Beckett Grabo at Banner University Medical Center Tucson in Tucson, штат Аризона. в пятницу, 31 марта 2017. Мальчики проходят новое лечение для спинальной мышечной атрофии (SMA) в больнице.
Кирстен Клотье ведет сыновей Беккета 3 лет, и его брата Бреда 9 лет, из зала ожидания, чтобы начать приготовление их процедуры в Beckett Grabo at Banner University Medical Center Tucson in Tucson, штат Аризона. в пятницу, 31 марта 2017. Мальчики проходят новое лечение для спинальной мышечной атрофии (SMA) в больнице.
