Спинальная мышечная атрофическая терапия Spinraza сталкивается с бюрократией в больницах.
(WXYZ) — потенциально спасающий жизнь препарат находится на рынке более пяти месяцев. Но только две недели назад больницы Мичигана начали его применять.
Болезнь — это спинальная мышечная атрофия (SMA), генетическая аномалия, которая приводит к устойчивой потере функции мышц и неизбежно значительно сокращению продолжительности жизни.
Препарат Spinraza, одобренный FDA 23 декабря 2016 года.
Внучка Стивена Кларка — первая пациентка в мире, которой назначили препарат, и 12 января 2017 года была назначена первая инъекция Spinraza в спинной мозг. Однако эта процедура не была выполнена в больнице Мичигана. Это было сделано в Мичиганском институте неврологических расстройств в Фармингтоне.
С тех пор семь пациентов лечились в клинике в районе Детройта. Только одна больница, детская больница U M Mott, предложила Спинразу — и всего для одного пациента 31 мая 2017 года.
Детская больница Helen DeVos в Гранд-Рапидс — единственная больница в Мичигане, которая применяет Spinraza трем пациентам за последние пару недель.
Почему больницы Мичигана потребовалось более пяти месяцев, чтобы сделать то, что удалось сделать сравнительно небольшой клинике за две недели?
У директора Мичиганского института неврологических расстройств (MIND) нет ответа на это, но Сонда Россман знает, что больницы раздражает клиника, которая так быстро продвинулась.
«Я думаю, что они немного раздражены тем, что нам удалось проработать этот процесс и получить доступ к пациентам и семьям намного быстрее», — говорит Россман, добавив, что она слышала от семей, что некоторые больницы используют «Методы сдерживания», такие как предложение о том, что если они будут лечиться в клинике MIND, то они не будут возвращены в больницу.
Дочь Кристи Хетцель Джессика отправилась в клинику MIND после получения такого предупреждения от больницы Бомонта.
«Они хотят, чтобы это было сделано в больнице, и нам сказали, если мы начнем лечение Spinraza где-то еще, мы не сможем продолжить в ближайшей крупной болнице». Она говорит, добавив, что Бомонт, похоже, несколько отступил от этого утверждения.
Тем не менее, ранее Бомонт не начал предлагать Спинразу, заставляя Хетцела доставлять свою дочь в клинику (MIND).
«Мы считаем, что это наш единственный вариант, и я не собираюсь позволять ей сидеть в стороне и ждать, пока кто-то скажет «приходите».
Джессика Хетцель, в возрасте 15 лет, уже прожила дольше, чем большинство пациентов с SMA. На самом деле, 15 делает ее слишком «старой», чтобы получить лечение в U M Mott, которая не предложит препарат пациентам старше 14 лет, несмотря на широкое одобрение FDA для всех возрастных групп.
Джессика, десятый грейдер и болельщик в Дакоте Хай, едва может махать своими разноцветными помпонами и поддерживать свою команду, находясь сбоку шеренги в своем инвалидном кресле.
«Уверена. Хуже не станет, я только поправляюсь», — говорит она о своих ожиданиях, незадолго до первой дозы Spinraza.
Процедура невропатолога доктора Стива Сейдмана проходит отлично, несмотря на присутствие титановых стержней, прикрепленных к позвоночнику Джессики, для борьбы с кривизной, которая поставляется при SMA.
Джессика легко проснулась после наркоза и успокоила свою семью, ожидающую в соседней комнате.
Используя флюороскопию, доктор Сейдман направляет крошечную иглу в позвоночник, чтобы извлечь небольшое количество спинномозговой жидкости, которое он немедленно заменяет равным количеством спинразы. Через час, убедившись в отсутствии побочных реакций на препарат, Джессику отправляют домой.
«У нас есть современное оборудование, у нас есть невролог, это то, что он делает весь день, каждый день», — объясняет Сонда Россман. Мы сможем это сделать и быстро дать пациентам лечение».
Итак, стоит ли того суета над Спинрасой? Одним словом, да.
Спустя один день после ее первой инъекции Джессика Хетцель начала шевелить ногу, которая не двигалась годами.
Внучка Стефана Кларка Скарлет, после четырех сеансов лечения, поднимает голову, что она не смогла сделать, так как ей было поставлено диагноз SMA в возрасте восьми месяцев.
Теперь она шевелит ногами, которые были безжизненными и восстанавливали способность принимать пищу самостоятельно.
«Я поражен улучшением, — говорит доктор Хизер Литтл, педиатрический невролог в клинике MIND, который следит за прогрессом Скарлет. «Это потрясающе. Это именно то, что вас вдохновляет — именно поэтому вы в первую очередь становитесь врачом … чтобы увидеть такую выгоду от лечения».
Но этот прогресс для Скарлет и сотен пациентов с SMA находится под угрозой.
На прошлой неделе штат Мичиган инициировал решение, которое позволяет охватить только Medicaid для 1-го типа — самой тяжелой формы заболевания. Большинство пациентов с SMA, включая Scarlet и Jessica Hetzel, классифицируются как тип 2.
Даже пожилые пациенты с SMA типа 3 и 4 получат пользу от Spinraza в соответствии с информацией CureSMA, национальным фондом, предназначенным для финансирования исследований и обучения SMA.
«Необеспеченный доступ к SPINRAZA имеет критически важное значение для всех пациентов с SMA». Сообщает президент CureSMA Кеннета Хобби в ответ на политику штата Мичиган Медикейд. «Для младенцев с SMA типа I SPINRAZA имеет важное значение для их выживания; Покрытие Medicaid и компенсация терапии будут иметь прямое влияние на их заболеваемость и смертность. Лица с типами SMA II и III также являются критическими пациентами, которым требуется доступ к SPINRAZA; Кроме того, пациенты с типом IV, вероятно, получат значительное улучшение качества жизни от SPINRAZA».
Согласно Мичиганскому совету Medicaid, рекомендация ограничить охват появилась после обсуждений из «главных центров Мичигана, которые, как ожидается, будут управлять Spinraza».
Другими словами, Мичиганские больницы, ни одна из которых не вводила даже единичной дозы Spinraza, вынесли рекомендации, не консультировавшись с клиникой MIND в Фармингтоне, которая лечила семь пациентов с СМА. Более того, в целях безопасности пациентов, рекомендовано, вводить препарат Spinraza только в больнице. Это исключало бы клинику MIND, которая вводила первую коммерческую дозу в Америке и три четверти всех доз, введенных Мичигане до сих пор.
В заявлении WXYZ.com Сонда Россман из MIND пишет: «Ограничение доступа пациентов к этому безопасному, эффективному и потенциально спасительному лечению окажет негативное влияние на семьи затронутые SMA».
После того, как 7 News Action начали задавать вопросы о новой политике штата и рекомендациях больницы, директор Medicaid штата согласился рассмотреть протоколы безопасности клиники MIND, чтобы «обеспечить безопасность бенефициаров Medicaid на самом высоком уровне».
Адаптивный перевод Виктор Михальченков https://nnd.name/
https://www.wxyz.com/news/spinal-muscualr-atrophy-treatment-spinraza-facing-roadblocks-at-hospitals
