AveXis планирует начать клинические испытания своей генной терапии AVXS-101 в более широком диапазоне пациентов с спинальной атрофией (SMA) — отражая убеждение компании в том, что лечение может также принести пользу тем, у кого более легкие формы заболевания SMA-2 и SMA-3 типов, в любом возрасте.
Плановые исследования включают в себя одно зачисление пресимптоматических пациентов с SMA типами 1, 2 и 3. Во вторую группу будет набирать пациентов с этими же подтипами болезни, не участвовавших ранее в других испытаниях.
«Наша цель всегда была служить обществу SMA, и наша расширена программа клинического развития предназначена для оценки влияния AVXS-101 в более широком наборе пациентов SMA» сказал Sukumar Nagendran, главный врач AveXis’, в прессрелизе.
В настоящее время AveXis проводит исследование фазы 3 под названием STR1VE ( NCT03306277 ) у младенцев с типом SMA 1. Исследователи также недавно назначили первого пациента во втором исследовании — исследовании STRONG фазы 1 ( NCT03381729 ) у детей с SMA типа 2.
Оба исследования, проводимые на сайтах в США, по-прежнему привлекают участников.
В дополнение к исследованиям, которые будут включать пациентов типа 3, компания также запускает европейское основное исследование у детей первого типа. Это исследование будет называться STR1VE EU.
Компания заявила, что исследование у пациентов с претиптомными пациентами с типом 1, 2 или 3 SMA, получившее название SPRINT, начнется в ближайшие месяцы. Участники получат одну внутривенную инъекцию AVXS-101.
Так называемое педиатрическое судебное разбирательство «всех желающих», включая пациентов, не имеющих права на другие исследования, не должно начинаться до конца года или в начале 2019 года. Это испытание будет называться REACH и будет включать детей в возрасте от шести месяцев до 18 лет. Как и в исследовании STRONG, пациенты, обучающиеся в REACH, получат одноразовую инъекцию генной терапии в спинальный канал.
AveXis сказал, что он предоставит больше информации об этих испытаниях по мере их поступления.
«Мы полагаем, что год вперед может стать одним из значительных клинических успехов, поскольку мы продолжаем свою конечную цель — довести AVXS-101 до пациентов и семей, страдающих от SMA», — сказал Нагендран.
Исследование фазы 3 STR1VE в SMA типа 1 и исследование 1 фазы STR в группе SMA типа 2 продолжают регистрировать пациентов. Для получения дополнительной информации об этих испытаниях, включая местоположения и контактные данные, см. Страницы регистрации проб: здесь (этап 3) и здесь (этап 1).
AVXS-101 состоит из безвредного вируса, который поставляет функциональный ген SMN — который является дефектным в SMA — нервным клеткам, которые контролируют движение. Цель состоит в том, чтобы предотвратить дегенерацию клеток.
Виктор Михальченков https://nnd.name
