Учёным удалось отредактировать клетки сердечной мышцы с мутациями, которые приводят к развитию мышечной дистрофии Дюшенна. Используя систему CRISPR-Cas9, специалисты «выбросили» из мРНК мутантные участки, а из «исправленных» клеток вырастили работающую сердечную мышцу.
Ген DMD считается самым большим человеческим геном. Он занимается кодировкой дистрофина, который обеспечивает связь мышечных волокон с матриксом. Если синтез данного белка нарушится, то в гене начинает развиваться миодистрофия Дюшенна. Кроме этого, больные перестают ходить, и в итоге умирают в 20-30 лет.
Исследователям из американского Юго-Западного медицинского центра Техасского Университета удалось для реализации «пропуска экзонов» использовать систему CRISPR-Cas9.
Почти 3 тысячи мутаций в гене DMD, которые определяют развитие миодистрофии Дюшенна и группируются в мутагенез, сосредоточенных в 12 экзонах. С помощью системы учёные нашли направляющие РНК для внесения резервов во всех этих зонах. Это означает, что специалисты создали набор для пропуска экзонов, который подходит почти для всех больных.
Специалисты провели исследования на мышах, а затем на человеческих клетках сердечной мечты. Выяснилось, что система CRISPR и пропуск экзонов эффективно восстанавливает экспрессию дистрофина в культуре клеток. Во время тестов учёные вырастили искусственную сердечную мышцу. Выяснилось, что «отредактированная» мышца сокращалась нормально. Для поддержания сократительной функции хватает всего 30-50 клеток.
Новое открытие специалисты назвали «миоредактированием». Её будут использовать для редактирования клеток с дальнейшей имплантацией в сердечную мышцу.
https://vistanews.ru/
