Express Scripts, менеджер по работе с аптеками, не согласен с Novartis, который придерживается идеи о том, что его новая генная терапия против смертельной нервно-мышечной болезни СМА, стоит более 4 миллионов долларов на дозу, сообщает Reuters.
Препарат, о котором идет речь AVXS-101, оказался эффективным в исследовании на 15 пациентах со спинальной мышечной атрофией, генетической болезнью, влияющей на рост и свободное движение мышц. В самой тяжелой форме СМА-1 заболевание смертельно опасно, пациентов редко достигают возраста 2-х лет. В ходе исследования у младенцев с SMA, которые получали лечение AVXS-101, была 100-процентная выживаемость через 24 месяца. Пробные данные побудили Novartis приобрести производителя генной терапии AveXis за $ 8,7 млрд в апреле 2018 года.
Среди первых, кто отреагировал на идею Novartis, были Express Scripts, один из крупнейших PBM в США.
Express Scripts CMO Стив Миллер, доктор медицины, в интервью для Reuters сказал, что он «любит науку» и воодушевлен терапией Novartis, но плата за 4 миллиона долларов за одну инъекцию «неприемлема». «Вы просто не можете продолжать толкать эти цены, — сказал доктор Миллер. «Я не думаю, что мы можем это позволить. Такие цены непосильны для покупателей и страховщиков».
В то время как Novartis ожидает одобрения FDA для лекарственного средства, выпуск которого ожидается в начале следующего года, компания начала кампанию по убеждению страховщиков покрыть ее. Президент AveXis утверждает, что разовое лечение сэкономит деньги в долгосрочной перспективе, даже по цене 4 миллиона долларов.
«Когда мы смотрим на 10-летние расходы, вы видите, что примерно 2,5-2,5 миллиона долларов, которые расходуются на то, чтобы общество заботились об этих типах пациентов», — сказал Дейв Леннон, президент AveXis . «Четыре миллиона долларов — это значительная сумма денег, но мы считаем, что это экономически выгодный момент».
Неясно, сможет ли Novartis убедить плательщиков тратить миллионы долларов вперед, не имея никакой гарантии выгоды — особенно, поскольку цены на лекарства остаются главной заботой в США. Руководители Novartis подчеркнули, что фактическая цена на лекарства будет раскрыта после того, как она получит нормативное одобрение.
Очевидно Novartis, вбросил цифру в 4 млн долларов в общественную дискуссию, чтобы прощупать рынок. Однако цена более $ 1 млн кажется более правдоподобной, и AVXS-101 может стать первым лекарством в США, превышающим эту отметку. До сих пор в США была одобрена только одна генная терапия, Luxturna Spark Therapeutics, и эта компания сохранила цену в 700 000 долларов за одну инъекцию.
Перевод В. Михальченков для NND
