Управление по контролю за продуктами и лекарствами США приняло нормативную заявку Roche на risdiplam в качестве лекарства при SMA типов 1, 2 и 3 и предоставило ей приоритетное рассмотрение. Ожидаемая дата окончательного утверждения — 24 мая 2020 года.
Регистрация основана на 12-месячных результатах клинических испытаний FIREFISH и SUNFISH, в которых оценивался риздиплам в SMA типов 1 и 2–3 соответственно.
Это специфическая для США процедура, утверждение будет обязательным в США и некоторых странах, которые автоматически принимают рекомендации FDA. Ожидается, что Roche подаст заявку в Европейское агентство по лекарственным средствам в ближайшие недели.
Если регулирующие оборот медикаментов структуры США и Европы одобрят препарат риздиплам в качестве лечения SMA типов 1, 2 и 3, то примерно через полгода лекарство будет доступно в продаже. Таким образом, мир сделал на шаг ближе к новому лекарству для лечения всех типов SMA.
