Evrysdi от Roche одобрен Европейской комиссией в качестве первого и единственного домашнего средства для лечения спинальной мышечной атрофии, 30 апреля 2021 года.
- Эврисди доказал свою эффективность у взрослых, детей и младенцев от двух месяцев и старше, как показали два основных клинических исследования.
- Рош активно взаимодействует с органами здравоохранения в ЕС, чтобы обеспечить широкий и быстрый доступ для людей с СМА.
- В настоящее время более 3000 пациентов проходят лечение с помощью Evrysdi в ходе клинических испытаний, гуманитарной программы предварительного доступа и в реальных условиях.
Базель, 30 марта 2021 г. — Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) сегодня объявила, что Европейская комиссия (ЕК) одобрила Evrysdi ™ (рисдиплам) для лечения спинальной мышечной атрофии 5q (SMA) у пациентов начиная с возраста от двух месяцев и старше, с клиническим диагнозом SMA типа 1, типа 2 или типа 3 или с одной-четырьмя копиями SMN2. СМА является ведущей генетической причиной смерти младенцев, а СМА 5q — наиболее распространенная форма заболевания. Состояние вызывает мышечную слабость и прогрессирующую потерю движений, и остается значительная неудовлетворенная потребность, особенно у взрослых, живущих с этим заболеванием.
«Сегодняшнее одобрение Evrysdi, первого и единственного средства лечения СМА с доказанной эффективностью, которое можно принимать дома, потенциально меняет варианты лечения для широкого круга людей со СМА, проживающих в ЕС», — сказал Леви Гарравей, доктор медицинских наук, доктор философии, главный медицинский директор и руководитель отдела глобальной разработки продукции компании «Рош». «Избегая необходимости в госпитальном администрировании, Evrysdi может снизить бремя лечения для людей, живущих с SMA, их лиц, осуществляющих уход, и систем здравоохранения. Мы благодарим сообщество SMA за их партнерство, доверие, которое они оказали нам, и их непоколебимую приверженность достижению этой важной вехи».
Одобрение основано на данных двух клинических исследований, предназначенных для широкого круга людей, живущих с СМА: FIREFISH у детей с симптомами 1 типа в возрасте от 2 до 7 месяцев и SUNFISH у детей с симптомами 2 и 3 типа и взрослых в возрасте от 2 до 25 лет. SUNFISH — первое и единственное плацебо-контролируемое исследование, в которое были включены взрослые с типами 2 и 3 СМА. Evrysdi продемонстрировал благоприятный профиль эффективности и безопасности, причем профиль безопасности был установлен в обоих исследованиях.
«Мы приветствуем сегодняшнее одобрение Evrysdi для людей с SMA в Европе и гордимся той ролью, которую мы сыграли в его развитии, и нашим партнерством с Roche», — сказала д-р Николь Гуссет, президент SMA Europe. «Недавний опрос, проведенный SMA Europe показала, что значительная часть людей с СМА в ЕС не получали одобренного лечения, что заставляет их чувствовать себя беспомощными и разочарованными. Жизненно важно, чтобы мы работали вместе с органами здравоохранения, регулирующими органами и промышленностью, чтобы гарантировать, что это лекарство станет доступным. пациенты, которым это нужно как можно скорее ».
Рош тесно сотрудничает с органами по возмещению и оценке в европейских странах, чтобы обеспечить широкий и быстрый доступ к нуждающимся пациентам. Evrysdi будет доступен для пациентов в Германии в ближайшие дни и во Франции с начала апреля через временное разрешение на использование когорты. Досье на возмещение расходов были поданы во многие страны в ожидании сегодняшнего решения Европейской комиссии минимизировать любую задержку в доступе пациентов.
Решение Европейской комиссии следует за положительной рекомендацией Комитета по лекарственным средствам для человека (CHMP) от февраля 2021 года. Обзор был завершен в рамках ускоренной процедуры оценки лекарств, которая предлагается лекарствам, которые считаются представляющими большой интерес для общественное здравоохранение и терапевтические инновации. Это разрешение распространяется на все 27 стран-членов Европейского Союза, а также на Исландию, Норвегию и Лихтенштейн. Еврисди получил статус PRIME Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) в 2018 году и статус орфанного лекарства в 2019 году. Сохранение статуса орфанного лекарства было недавно подтверждено Комитетом по орфанным лекарственным препаратам на основании предположения о значительном преимуществе Evrysdi по сравнению с существующими методами лечения. Evrysdi был одобрен в 38 странах и представлен еще в 33 странах.
Рош руководит клиническими разработками Evrysdi в рамках сотрудничества с SMA Foundation и PTC Therapeutics.
О Evrysdi ™ (рисдиплам)
Evrysdi — это модификатор сплайсинга моторных нейронов выживания 2 (SMN2), предназначенный для лечения СМА, вызванной мутациями в хромосоме 5q, которые приводят к дефициту белка SMN. Эврисди вводят ежедневно в домашних условиях в жидкой форме через рот или через зонд для кормления.
Evrysdi разработан для лечения СМА путем увеличения и поддержания выработки белка выживания мотонейрона (SMN). Белок SMN встречается по всему телу и имеет решающее значение для поддержания здоровья двигательных нейронов и движений.
Evrysdi продемонстрировал благоприятный профиль эффективности и безопасности, причем профиль безопасности был установлен в исследованиях FIREFISH и SUNFISH. Наиболее частыми побочными эффектами были инфекция верхних дыхательных путей, пневмония, ринофарингит, гипертермия, запор, ринит, диарея, головная боль, кашель и рвота. Не было никаких данных о безопасности, связанных с лечением, которые привели бы к исключению из любого исследования.
О СМА
СМА — тяжелое прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, которое может привести к летальному исходу. Он поражает примерно одного из 10 000 младенцев и является ведущей генетической причиной младенческой смертности. SMA вызывается мутацией гена выживания моторного нейрона 1 (SMN1), что приводит к дефициту белка SMN. Этот белок присутствует во всем теле и необходим для работы нервов, контролирующих мышцы и движения. Без него нервные клетки не могут нормально функционировать, что со временем приводит к мышечной слабости. В зависимости от типа СМА физическая сила человека и его способность ходить, есть или дышать могут быть значительно уменьшены или потеряны.
О компании «Рош»
«Рош» — мировой лидер в области фармацевтики и диагностики, деятельность которого направлена на развитие науки для улучшения жизни людей. Сочетание сильных сторон фармацевтических препаратов и диагностики под одной крышей сделало Рош лидером в области персонализированного здравоохранения — стратегии, направленной на то, чтобы подобрать правильное лечение для каждого пациента наилучшим образом.
Рош — крупнейшая в мире биотехнологическая компания, предлагающая действительно дифференцированные лекарства в области онкологии, иммунологии, инфекционных заболеваний, офтальмологии и болезней центральной нервной системы. Рош также является мировым лидером в области диагностики in vitro и тканевой диагностики рака, а также лидером в области лечения диабета.
Компания «Рош», основанная в 1896 году, продолжает искать лучшие способы профилактики, диагностики и лечения заболеваний и вносить устойчивый вклад в жизнь общества. Компания также стремится улучшить доступ пациентов к медицинским инновациям, работая со всеми соответствующими заинтересованными сторонами. Более тридцати лекарств, разработанных «Рош», включены в Типовые списки основных лекарственных средств Всемирной организации здравоохранения, в том числе жизненно важные антибиотики, противомалярийные и противораковые препараты. Более того, двенадцатый год подряд Roche была признана одной из самых устойчивых компаний в фармацевтической промышленности согласно индексу устойчивости Доу-Джонса (DJSI).
Группа компаний Roche со штаб-квартирой в Базеле, Швейцария, работает более чем в 100 странах, и в 2020 году в ней работало более 100 000 человек по всему миру. В 2020 году компания «Рош» инвестировала 12,2 миллиарда швейцарских франков в исследования и разработки, а объем продаж составил 58,3 миллиарда швейцарских франков. Genentech в США является стопроцентным участником группы компаний Roche. Рош является мажоритарным акционером Chugai Pharmaceutical, Япония.
