Победитель премии Британского фармакологического общества за открытие лекарств 2022 года — это команда ученых, открывших и разработавших Evrysdi® (рисдиплам) — пероральное средство от спинальной мышечной атрофии (СМА), которое в настоящее время одобрено более чем в 60 странах мира.
Evrysdi был разработан Roche в сотрудничестве с PTC Therapeutics и SMA Foundation. Общество приветствует и отмечает этот совместный подход к открытию лекарств.
СМА — серьезное изнурительное генетическое заболевание. Он часто проявляется в раннем возрасте и является наиболее частой генетической причиной смерти младенцев и детей ясельного возраста. Люди, живущие со СМА, испытывают атрофию и слабость мышц, что приводит к проблемам с движением.
Люди с СМА имеют недостаточный уровень белка выживания моторных нейронов (SMN), белка, критически важного для здоровья моторных нейронов. Функция мотонейронов важна для передачи сигналов от головного и спинного мозга к мышцам, поэтому у людей со СМА мозг и спинной мозг менее способны эффективно взаимодействовать с мышцами.
Evrysdi был выбран в 2022 году победителем премии Британского фармакологического общества в номинации «Лекарственное открытие года», потому что это первое в своем классе лекарство для лечения СМА. Evrysdi — это низкомолекулярный модификатор сплайсинга мРНК, который можно вводить в домашних условиях; он разработан для увеличения и поддержания белка SMN во всей центральной нервной системе и в периферических тканях. Это первый случай, когда в клинике был успешно разработан модификатор сплайсинга мРНК малых молекул. Evrysdi может проложить путь к новой эре пероральных лекарств, нацеленных на мРНК многих других заболеваний.
Команда представит свою работу на выставке Pharmacology 2022 , которая состоится в Ливерпуле, Великобритания, с 13 по 14 сентября 2022 года.
Уильям Пао, руководитель отдела фармацевтических исследований и ранних разработок компании Рош.
История разработки Evrysdi, первого модификатора сплайсинга мРНК малых молекул, вводимого в домашних условиях, показывает, что сила инноваций, сотрудничества и энтузиазма может сделать для пациентов. Благодаря нестандартному мышлению, партнерству с PTC Therapeutics и SMA Foundation и работе в рамках всей организации наши коллеги смогли предоставить лекарство, преобразующее жизнь пациентов со SMA, которые отчаянно в нем нуждаются.
Стив Риз, избранный попечитель (промышленность), Британское фармакологическое общество
Традиционные низкомолекулярные лекарства действуют, ингибируя или активируя белковые мишени, чтобы опосредовать их терапевтические эффекты. Evrysdi — первый пример одобренного низкомолекулярного лекарства, которое нацелено на РНК, а не на белок, для обеспечения терапевтической эффективности.
Существует огромный интерес к созданию лекарств для нацеливания на РНК, открывающих новые возможности для лечения болезней и делающих поддающиеся лечению ранее недостижимые цели. Это область науки, которая в ближайшие годы будет бурно развиваться.
Источник: bps.ac.uk
