9 января 2023 года компания Новартис объявила об изменениях в работе своей программы управляемого доступа, программе-«лотерее», которая ранее была нацелена на бесплатное предоставление до 100 доз в год препарата онасемноген абепарвовек (Золгенсма) пациентам в странах, где нет доступа к данной лекарственной терапии.
В официальной публикации Новартис сообщает о том, что «переопределяет географический охват глобальной программы управляемого доступа в странах, где в настоящее время возможно сделать онасемноген абепарвовек доступным в качестве будущего долгосрочного устойчивого решения».
Программа gMAP останется доступной для пациентов в 12 странах. Страны, которые остаются в рамках gMAP, включают Колумбию, Индию, Индонезию, Малайзию, Мексику, Новую Зеландию, Филиппины, Сербию, Сингапур, Таиланд, Уругвай и Вьетнам.
Эти изменения действуют с 9 января 2023 года.
С тех пор не принимаются новые запросы из стран, которые больше не соответствуют требованиям. Пациенты, которые в настоящее время находятся в пуле для слепого распределения из стран, где программа более не работает — могут оставаться в пуле после 9 января 2023 года, пока они остаются пригодными для лечения с медицинской точки зрения.
Таким образом, согласно последним обновлениям, Novartis меняет географический охват глобальной программы управляемого доступа, чтобы сосредоточить программу на странах, где в настоящее время возможно сделать онасемноген абепарвовек доступным «в качестве будущих долгосрочных устойчивых решений». Согласно сообщениям компании, эта долгосрочная устойчивость требует системы возмещения расходов, достаточной местной инфраструктуры ухода и партнерских отношений. Компания заявляет, что ищет устойчивые решения, которые признают ценность препарата и добиваются надлежащего / совместного вклада со стороны правительств, общества и Novartis. Novartis провела беседы с заинтересованными сторонами в странах, где программа больше не будет доступна, и подтверждает, что она по-прежнему открыта для совместной работы над концепциями устойчивого партнерства в странах, которые не имеют доступа и которые заинтересованы и готовы инвестировать в совместное создание решений для расширить доступ к онасемноген абепарвовек.
Онасемноген абепарвовек (золгенсма) в настоящее время одобрен более чем в 45 странах, и более 2500 пациентов прошли лечение с помощью генной терапии по всему миру в рамках клинических испытаний, программ регулируемого доступа и в коммерческих условиях.
