И снова в полку «самый дорогой препарат» прибыло. Золгенсма опускается на пятое место и далеко не самый дорогой препарат.
FDA выдало ускоренное одобрение первой генной терапии Elevidys против миодистрофии Дюшенна от компании Sarepta. Препарат будет стоить 3,2 млн долл.
Самое интересное, что несмотря на заявленную цену это одобрение с пока сомнительными данными по эффективности, полные данные о которой ожидаются только к концу года, а пока препарат одобрен для применения от 4 до 5 лет у ходячих пациентов.
Не устаём удивляться аппетитам компаний и все жду, когда кто-нибудь из них лопнет от жадности
Итого, на сегодня шестерка лидеров самых дорогих препаратов в мире выглядит так:
- гемофилия B — Hemgenix — UniQure — 3,5 млн.$
- миодистрофия Дюшенна — Elevidys — Sarepta — 3,2 млн$
- ранняя активная церебральная адренолейкодистрофия- Skysona — Bluebird bio — 3 млн.$
- бета-талассемия — Zynteglo — Bluebird bio — 2,8 млн $
- спинальная мышечная атрофия — Zolgensma — Novartis Gene Therapies — 2,1 млн $
- гемофилия A — Roctavian — BioMarin — 1,5 млн $
Елёна Антихевич
