Новые четырехлетние данные о препарате Evrysdi компании «Рош» подтверждают долгосрочный профиль эффективности и безопасности у некоторых наиболее тяжело пораженных людей со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2 и 3 типа.
- Данные базового исследования SUNFISH показали, что увеличение двигательной функции, наблюдаемое в течение первого года, сохранялось в течение четвертого года, в то время как общая частота нежелательных явлений продолжала снижаться.
- Данные подтверждают долгосрочную эффективность и профиль безопасности Evrysdi у широкого круга людей со СМА 2-го и неамбулаторного типа 3.
- Более 8500 человек — от новорожденных до людей старше 60 лет — прошли курс лечения препаратом Evrysdi , одобренным в настоящее время более чем в 90 странах мира.
Базель, 20 марта 2023 г. — Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) сегодня объявила новые долгосрочные данные о применении Evrysdi® (рисдиплам) у широкого круга людей в возрасте от 2 до 25 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА) от ключевое исследование SUNFISH. Данные подтверждают, что улучшение моторной функции было устойчивым в течение четырех лет, а общая частота нежелательных явлений продолжала снижаться в течение 48-месячного периода, что усиливает долгосрочную эффективность и безопасность препарата Эврисди. Участники также сообщали о постоянном улучшении или стабилизации при самостоятельном выполнении повседневных действий, таких как еда, питье, поднятие и перемещение предметов. Данные были представлены на клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 19-22 марта 2023 г.
«Сохранение долгосрочной независимости и способности выполнять повседневные задачи является важной мерой для людей, живущих со СМА, и тех, кто за ними ухаживает. Отрадно видеть, что Evrysdi существенно повлияла на этот аспект их жизни», — сказал Лоран Серве, доктор медицинских наук, профессор детских нервно-мышечных заболеваний в Оксфордском нервно-мышечном центре MDUK. «В этом испытании участвовали люди со СМА 2 и 3 типа, в том числе пациенты с прогрессирующим заболеванием. Эти последние данные вселяют в нас уверенность в том, что улучшение, наблюдаемое в течение первого года лечения, сохраняется в течение четырех лет, что контрастирует со снижением, которое мы наблюдали бы при отсутствии лечения».
Увеличение двигательной функции по сравнению с исходным уровнем, наблюдавшееся в течение первого года исследования, сохранялось в течение четвертого года лечения препаратом Эврисди, что измерялось изменениями в Измерении двигательной функции 32 (MFM-32) и в пересмотренном модуле верхних конечностей (RULM). Данные естественного анамнеза без лечения показывают, что у пациентов со СМА 2 или 3 типа обычно наблюдается снижение двигательной функции с течением времени. Эврисди хорошо переносился в течение четырехлетнего периода. Нежелательные явления (НЯ) и серьезные нежелательные явления (СНЯ) отражали основное заболевание. Наиболее часто сообщаемые НЯ включают головную боль, лихорадку (лихорадку) и инфекции верхних дыхательных путей. Ни одно из НЯ, связанных с лечением, не привело к исключению из исследования.
«Эти новые данные показывают, что лечение Evrysdi может помочь людям со СМА 2 или 3 типа поддерживать улучшение мышечной силы и подвижности в течение нескольких лет», — сказал Леви Гаррауэй, доктор медицинских наук, главный медицинский директор и руководитель. глобальной разработки продуктов. «Долгосрочные результаты этого исследования дополняют надежные выводы нашей широкой программы клинических испытаний, в которых оценивается Evrysdi в разных возрастных группах, с разной степенью тяжести заболевания и историями лечения».
Помимо предоставления Evrysdi людям во всем мире, «Рош» также ведет клинические разработки в рамках сотрудничества с SMA Foundation и PTC Therapeutics. В настоящее время компания «Рош» исследует применение Evrysdi в сочетании с молекулой антимиостатина, нацеленной на рост мышц, в рамках исследования Ламантин Ph II/III для лечения СМА.
О Evrysdi ® ( рисдиплам )
Evrysdi представляет собой модификатор сплайсинга выживающих двигательных нейронов 2 (SMN2), разработанный для лечения СМА, вызванной мутациями в хромосоме 5q, которые приводят к дефициту белка выживающих двигательных нейронов (SMN). Evrysdi вводят ежедневно в домашних условиях в жидкой форме через рот или через зонд.
Evrysdi предназначен для лечения СМА путем увеличения и поддержания выработки белка SMN в центральной нервной системе (ЦНС) и периферических тканях. Белок SMN встречается по всему телу и имеет решающее значение для поддержания здоровых двигательных нейронов и движения.
Evrysdi получил статус PRIME от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) в 2018 году и статус орфанного препарата от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в 2017 году. Премия за исследования в области лекарственных средств за открытие лекарств. Evrysdi в настоящее время одобрен более чем в 90 странах, и еще в 16 странах досье находится на рассмотрении.
Evrysdi в настоящее время оценивается в пяти многоцентровых исследованиях у людей со СМА:
- FIREFISH (NCT02913482) — открытое базовое клиническое исследование, состоящее из двух частей, с участием младенцев со СМА 1 типа. Часть 1 представляла собой исследование с повышением дозы у 21 младенца с основной целью оценки профиля безопасности рисдиплама у младенцев и определения дозы для части 2. Часть 2 представляет собой базовое исследование рисдиплама с одной группой у 41 младенца с типом 1. СМА лечили в течение 2 лет с последующим открытым продлением. Зачисление в Часть 2 было завершено в ноябре 2018 г. Основная цель Части 2 заключалась в оценке эффективности, измеряемой долей младенцев, сидящих без поддержки после 12 месяцев лечения, по шкале общей моторики шкалы Бейли для младенцев и младенцев. Развитие малыша – третье издание (BSID-III) (определяется как сидение без поддержки в течение 5 секунд). Исследование достигло своей первичной конечной точки.
- SUNFISH (NCT02908685) — SUNFISH представляет собой двойное слепое плацебо-контролируемое базовое исследование, состоящее из двух частей, с участием людей в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2 или 3 типа. В части 1 (n=51) определяли дозу для подтверждающей части 2. В части 2 (n=180) оценивали двигательную функцию с использованием общего балла по шкале Motor Function Measure 32 (MFM-32) через 12 месяцев. MFM-32 — это валидированная шкала, используемая для оценки мелкой и крупной моторики у людей с неврологическими расстройствами, включая СМА. Исследование достигло своей первичной конечной точки.
- JEWELFISH (NCT03032172) — открытое исследовательское исследование, предназначенное для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики у людей со СМА в возрасте от 6 месяцев до 60 лет, которые получали другие исследуемые или одобренные препараты для лечения СМА в течение как минимум 90 дней до приема препарата Эврисди. В исследовании завершен набор (n=174).
- RAINBOWFISH (NCT03779334) — открытое, одногрупповое, многоцентровое исследование, посвященное изучению эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики рисдиплама у детей (~ n = 25) от рождения до шестинедельного возраста (при первой дозе) с генетически диагностированной СМА, у которых еще нет симптомов. Исследование полностью зачислено.
- MANATEE (NCT05115110) – глобальное клиническое исследование фазы 2/3 для оценки безопасности и эффективности GYM329 (RG6237), молекулы антимиостатина, нацеленной на рост мышц, в сочетании с Evrysdi для лечения СМА у пациентов в возрасте 2–10 лет. возраст. В декабре 2021 года Управление FDA по разработке орфанных препаратов присвоило GYM329 статус орфанного препарата для лечения пациентов со СМА. В настоящее время идет набор в исследование.
О СМА
СМА — это тяжелое прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, которое может привести к летальному исходу. Он поражает примерно одного из 10 000 детей и является основной генетической причиной младенческой смертности. СМА вызывается мутацией гена мотонейрона выживания 1 (SMN1), что приводит к дефициту белка SMN. Этот белок встречается по всему телу и необходим для функционирования нервов, которые контролируют мышцы и движения. Без него нервные клетки не могут нормально функционировать, что со временем приводит к мышечной слабости. В зависимости от типа СМА физическая сила человека и его способность ходить, есть или дышать могут быть значительно снижены или потеряны.
О компании «Рош» в области неврологии
Нейробиология является основным направлением исследований и разработок компании «Рош». Наша цель — использовать передовые научные достижения для разработки новых методов лечения, которые помогают улучшить жизнь людей с хроническими и потенциально разрушительными заболеваниями.
«Рош» исследует более десятка препаратов для лечения неврологических расстройств, включая рассеянный склероз, спинальную мышечную атрофию, расстройства спектра оптиконейромиелита, болезнь Альцгеймера, болезнь Гентингтона, болезнь Паркинсона и мышечную дистрофию Дюшенна. Вместе с нашими партнерами мы стремимся раздвинуть границы научного понимания, чтобы решить некоторые из самых сложных задач в современной нейробиологии.
О Рош
Основанная в 1896 году в Базеле, Швейцария, как один из первых промышленных производителей фирменных лекарственных средств, компания «Рош» превратилась в крупнейшую в мире биотехнологическую компанию и мирового лидера в области диагностики in vitro. Компания стремится к научному совершенству, чтобы открывать и разрабатывать лекарства и средства диагностики для улучшения и спасения жизней людей во всем мире. Мы являемся пионером в области персонализированного здравоохранения и хотим еще больше изменить способы оказания медицинской помощи, чтобы иметь еще большее влияние. Чтобы обеспечить наилучший уход за каждым человеком, мы сотрудничаем со многими заинтересованными сторонами и объединяем наши сильные стороны в области диагностики и фармацевтики с анализом данных из клинической практики.
В знак признания нашего стремления следовать долгосрочной перспективе во всем, что мы делаем, «Рош» тринадцатый год подряд была названа одной из самых устойчивых компаний в фармацевтической промышленности по индексу устойчивого развития Доу-Джонса. Это отличие также отражает наши усилия по улучшению доступа к здравоохранению вместе с местными партнерами в каждой стране, где мы работаем.
Genentech в США является стопроцентным членом группы Roche. «Рош» является мажоритарным акционером Chugai Pharmaceutical, Япония.
Для получения дополнительной информации посетите сайт www.roche.com .
