Что известно об отечественном препарате для лечения спинальной мышечной атрофии.
В России появился собственный препарат от спинальной мышечной атрофии. Аналог одного из самых дорогих лекарств в мире «Спинразы» — будет выпускать биотехнологическая компания «Генериум». Отечественный вариант, который получил название «Лантесенс», прошел регистрацию в Минздраве, пишут «Ведомости». «Генериум» стал первой компанией в мире, которой удалось воспроизвести «нусинерсен», — это международное непатентованное наименование.
Все стадии производства, включая синтез субстанции, будут осуществляться на российском заводе, отметил биохимик Вадлен Тюлюбаев: «То, с чего была взята идея, — это препарат, основанный на вирусном векторе, который доставляет копию немутантного гена. В организме человека, страдающего от данного заболевания, содержится мутантный ген, «поломка» находится в плече пятой хромосомы. Соответственно, данным препаратом доставляется его копия, которая не содержит данных мутаций и позволяет синтезировать нормальные белки.
Укол данным препаратом делается в том же возрасте, что и инъекция «Спинразы», потому что чем дольше ждешь, тем сильнее изменения в теле человека. Потом они становятся необратимыми, и смысла колоть данный препарат уже нет».
Ни сумму инвестиций в проект, ни объем производства и прогнозируемые сроки отгрузки своего нового препарата компания «Генериум» не раскрывает. Неизвестна также и его стоимость. Но, в любом случае, отечественный «Лантесенс» будет дешевле европейского лекарства, полагает директор по развитию компании RNC Pharma Николай Беспалов:
«Сам факт, что этот препарат появился, имеет колоссальное значение. Помимо всего прочего, это довольно высокотехнологичный продукт: очень немногие страны в мире могут в принципе подобные лекарства производить и разрабатывать.
Для пациентов со СМА это в любом случае очень позитивная новость, потому что количество людей, которые получают данную терапию, должно расшириться, причем очень существенно. Просто в силу того, что этот препарат будет дешевле, он позволит экономить бюджет. Сейчас, к сожалению, далеко не все получают необходимую терапию. Причем, это первый препарат, который появился в зарегистрированном виде. Сейчас разработки ведут и другие компании, опять же, в рамках той же нозологии. То есть, очевидно, в будущем количество отечественных препаратов от данного заболевания будет расти.
Что касается стоимости новинки, то, думаю, это будет достаточно заметная разница с импортным аналогом, минимум 15%, может быть, 20%. Плюс могут быть разные подходы к продвижению этого продукта. Если компания проведет определенные переговоры с государством, то можно договориться и на двукратное, скажем, снижение цены с тем, чтобы кардинально расширить круг получателей данного препарата. Это довольно сложно с точки зрения администрирования истории. Я думаю, что все-таки на начальных этапах компания просто будет конкурировать по цене с зарубежным препаратом, вытеснит его, а дальше уже могут быть какие-то варианты».
Ранее в России было зарегистрировано три лекарственных препарата для лечения спинальной мышечной атрофии — «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». Точное количество людей, страдающих этим заболеванием нет, официального государственного реестра не ведется. Собственные подсчеты есть у фонда «Семьи СМА», в его списке 1380 человек, причем около 1 тыс. из них — дети.
Для пациентов младше 19 лет лекарство закупает фонд «Круг добра», уточняет издание «Ведомости». Финансирование идет за счет отчислений от так называемого налога для богатых. В 2023 году на закупку «Спинразы» потратили 13 млрд руб. Лекарство для взрослых больных должны покупать регионы, но они не всегда готовы тратить такие бюджеты для лечения только одного пациента. По данным фонда «Семьи СМА», каждый третий взрослый лекарств не получает.
https://www.kommersant.ru
