Ionis Pharmaceuticals объявила о завершении своей целевой заявки на участие в Фазы 3 исследования, предназначенного для поддержки маркетинга продвижения препарата nusinersen для детей со спинальной мышечной атрофией. Тендер выиграл Carlsbad, California-based Ionis который и получил платеж в размере $ 2,15 млн от Biogen.
Nusinersen является препаратом в стадии клинических испытаний, направлен на увеличение производства белка SMN путем изменения сплайсинга SMN2, ген тесно связан с геном SMN1, поэтому компенсирует потерю или дефект этого гена. Препарату был предоставлен статус редкого лекарства — это означает, что он имеет ограниченный потенциал для коммерческой прибыли — и ускоренную процедуру регистрации комиссией по контролю за продуктами и лекарствами США. Такое-же предоставление в статусе редкого лекарства было сделано Европейским регулирующим органом.
Nusinersen находится в стадии разработки в альянсе между Ionis Pharmaceuticals и Biogen. Препарат уже прошел ряд клинических испытаний, в том числе четыре 2-й фазы исследования и двух исследований фазы 3. Одна фаза 3 исследование, включающее в себя 13-месячный контроль 110 детей с SMA; он исследует безопасность и эффективность nusinersen с целью «бессобытийной выживаемости». Вторая часть исследования фазы 3 является 15-месячное испытанием с 117 детьми с в возрасте от 2 до 12 лет. Ее основной целью является изменение в Функциональной Motor Scale-Expanded (HFMSE), мера, которая оценивает изменения в мышечной функции у пациентов с SMA, получавшим дозу 12мг. nusinersen.
Б. Линн Парсхолл, главный операционный директор Ionis Pharmaceuticals, сообщил в пресс-релизе, «Получение нами целевойзаявки на участие в Cherish позволяет сделать еще один шаг ближе к маркетинговому применению Nusinersen для детей с SMA. Мы также планируем завершить наше исследование 3 фазы оценки nusinersen у детей с SMA, в первой половине этого 2016 года. Этот прогресс создает основу для завершения 3 этапа обоих этих программ в 2017. «Мы хотели бы поблагодарить родителей и семьи за их участие в Cherish, а также следователей в достижения этой вехи,» сказал Parsall. «Мы также высоко ценим поддержку со стороны широкого сообщества SMA. Мы вместе с Biogen, привержены продвижению nusinersen к рынку как можно быстрее «.
https://ricercasma.famigliesma.org/
