Компания Авексис, занимающаяся разработкой программы генной терапии для лечения спинальной мышечной терапии (СМА) сообщила о начале старта программы клинического исследования пресимптоматических младенцев возрастом до 6 недель своим препаратом AVXS‐101. Программа получила название SPR1NT.
По сообщения компании, первый младенец-участник получил лечение в ходе программы 25 апреля.
SPR1NT — это мультицентровое исследование фазы 3 препарата AVXS-101 на 44 пациентах возрастом младше 6 недель с би-аллельной делецией SMN1 с 2, 3 или 4 копиями гена SMN2 (который часто называют дублирующим геном), которые на момент терапии еще не демонстрируют симптомов заболевания (пресимптоматические). В ходе исследования будут оцениваться клинические результаты, включая развитие моторных навыков, влияние на выживаемость и респираторный статус, на бульбарную функцию и безопасность. Исследование предусматривает однократную внутривенную инъекцию препарата AVXS-101 в дозировке 1.1 x 10 14 vg/kg.
Наряду с другими исследованиями компании — исследование программы SPR1NT поможет лучше понять безопасность и эффективность препарата генной терапии AVXS-101.
“Лечение СМА пациентов настолько рано насколько это только возможно — критически важно, т.к. позволяет спасти мотонейроны до того, как они будут навсегда утрачены. Исследование SPRINT позволит нам понять как ранняя лекарственная интервенция младенцам со СМА еще до начала проявления симптомов болезни будет влиять на клиническую картину, включая развитие во возрасту и моторное развитие, например — способность самостоятельно сидеть, стоять без поддержки или ходить”, — сообщид Dr. Sukumar Nagendran, Chief Medical Officer компании AveXis. “В дополнение к продолжающимся исследованиям на пациентах со СМА 1 и 2 типа, исследование SPRINT добавит к нашей оценке действия AVXS-101 дополнительные факты влияния препарата на разные подтипы СМА, включая тип 3. Мы очень впечатлены тем прогрессом, который мы видим в наших клинических исследованиях и мы продолжим работу”
Предполагаемые результаты, которых хотят достичь исследователи:
— Для группы с 2 копиями SMN2
* Основной результат: пропорция пациентов, которые достигли способности сидеть самостоятельно в течение как минимум 30 секунд, вплоть до возраста 18 мес.
* Дополнительные результаты: отсутствие «событий» (определяемых как смерть или необходимость вентиляции более 16 часов более чем 14 дней — кроме периодов болезни) в возрасте 14 месяцев; и, способности удерживать вес в пределах или выше третьей перцентили без нуждаемости в дополнительных адаптивных системах подачи питания (зонд\гастростома) вплоть до возраста 18 мес
— Для группы с 3 копиями SMN2
* Основной результат: пропорция пациентов, которые достигли способности стоять самостоятельно в течение как минимум 3 секунд, вплоть до возраста 24 мес.
* Дополнительные результаты: способность ходить без поддержки к 24 месяцам, определяемая как способность сделать самостоятельно хотя бы 5 шагов самостоятельно, удерживая координацию и баланс
— Для группы с 4 копиями SMN2
* Основной результат: пропорция пациентов, которые не проявляют никаких симптомов, связанных с обычными проявлениями СМА типа 3 по шкале Bayley V.3 Gross и по шкале Fine Motor Subtests не показывают отклонений более, чем на 1,5 балла (стандартное отклонение) в моторном развитии по возрасту, на момент 36 месяцев
Исследование программы будет проходить в 26 центрах в 13 странах: США, Австралия, Бельгия, Израиль, Япония, Корея, Испания, Тайвань, Великобритания и др.
Подробнее об исследовании и списки центров, которые ведут набор на — clinicaltrials.gov
Если у вас возникли какие-либо вопросы относительно программы SPR1NT, вы можете связаться с компанией Авексис по адресу эл.почты medinfo@avexis.com
