Клеточная терапия на основе искусственного интеллекта. Препарат SMT-M01 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) получил от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) статус орфанного препарата и препарата для лечения редких детских заболеваний.
Клеточная заместительная терапия от Somite Therapeutics использует искусственный интеллект (ИИ) и большие, сложные наборы данных для улучшения производства нескольких типов человеческих клеток.
Компания планирует начать клинические испытания в течение 18 месяцев, предложив клеточную заместительную терапию для пациентов с МДД независимо от генетической мутации. «Мы стремимся продвигать SMT-M01 через клиническую разработку как можно быстрее, чтобы внести существенные изменения для пациентов с МДД и их семей», — сказал в пресс-релизе компании Миха Брейкстоун, доктор философии, основатель и генеральный директор Somite .
Присвоение статуса FDA представляет собой «значительную веху для Somite Therapeutics и, что еще важнее, для пациентов, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна», — сказал Брейкстоун. «Эти присвоения статуса подчеркивают критическую неудовлетворенную потребность в МДД и потенциал нашего подхода на основе ИИ для разработки инновационных клеточных терапий».
Эти два статуса призваны стимулировать разработку методов лечения редких заболеваний. Программа по орфанным препаратам предназначена для потенциальных методов лечения, затрагивающих менее 200 000 человек в США, и предоставляет такие стимулы, как налоговые льготы и семь лет эксклюзивности на рынке, если терапия в конечном итоге будет одобрена. Статус редкого детского заболевания предоставляется методам лечения тяжелых или опасных для жизни редких состояний, в первую очередь затрагивающих детей. Статус дает компании право на получение ваучера, который она может использовать для ускорения процесса одобрения другого метода лечения. Ваучер также может быть продан другой компании.
DMD характеризуется прогрессирующей мышечной дегенерацией и слабостью. Заболевание вызвано мутациями в DMD, гене, который кодирует выработку белка, называемого дистрофином, который служит амортизатором в мышцах.
Терапия замещения клеток предназначена для замены отсутствующих, поврежденных или больных клеток. Сомит берет свое название от временных эмбриональных структур, называемых сомитами, которые являются источником мышечной и скелетной тканей.
В контексте МДД компания намерена предоставить источник сателлитных клеток, полученных из сомитов, которые являются предшественниками клеток скелетных мышц и отвечают за надежную регенеративную способность скелетных мышц. Однако их трудно изолировать из мышечных биопсий, поскольку они относительно редки по сравнению с другими типами клеток. Кроме того, выращивание их в лабораторных условиях приводит к тому, что сателлитные клетки теряют свой регенеративный потенциал.
Процесс разработки лекарств Somite работает путем создания вычислительного двойника эмбриона, чтобы он имитировал развитие и поведение эмбриона, помогая принимать решения. По данным компании, ИИ позволяет быстро идентифицировать инновационные протоколы для создания новых типов клеток, обнаружения регуляторов клеточной дифференциации и оптимизации протоколов. SMT-M01 использует платформу искусственного интеллекта Alphastem компании .
Кристи Браун, доктор философии, старший вице-президент по трансляционным разработкам в Somite, заявила, что присвоение статуса FDA «подтверждает инновационный характер нашей программы SMT-M01 и ее потенциал для решения значительной неудовлетворенной медицинской потребности в лечении мышечной дистрофии Дюшенна».
https://dzen.ru/
