Фармацевтическая компания Roche 16 января 2015 объявила, что согласилась приобрести одну из фирменных разработок Trophos (Trophos частная биотехнология компания, основанная в Марселе, Франция). Препарат Olesoxime Trophos (в TRO19622), который разрабатывается для SMA – редкого и тяжелого генетического нервно-мышечного заболевания, которое наиболее часто диагностируется у детей. Результаты проведенных клинических исследований Olesoxime при заболевании SMA показали благотворное влияние на поддержание нервно-мышечной функции у лиц с SMA II типа и без амбулаторного лечения SMA III типа, а также снижение медицинских осложнений, связанных с заболеванием. Эти данные были впервые представлены в апреле 2014 года на ежегодной встрече Американской Академии Неврологии (ААН).
«Это приобретение подчеркивает приверженность компании Roche’s к разработке лекарств для спинальной мышечной атрофии, серьезной болезни, не имеющей на сегодняшний день эффективного лечения», сказала Сандра Хорнинг, доктор медицинских наук, главный государственный санитарный врач и руководитель Департамента развития глобальных продуктов компании Roche. «Мы будем опираться на работу, проделанную Trophos и французской Мышечная дистрофия Ассоциации содействовать развитию Olesoxime и довести его до людей, которые живут с этой разрушительной состояние как можно быстрее.»
В соответствии с условиями соглашения, акционеры Trophos получат авансом денежные выплаты 120 миллионов евро, плюс дополнительные условные платежи в размере до 350 млн евро на основе достижения определенных заданных этапов.
«SMA является тяжким заболеванием с огромным влиянием на повседневную жизнь пациентов и их семей, которые в настоящее время получают только лишь поддерживающее лечение. Мы гордимся тем, что данное направление медицины развивается, с конечной целью потенциального первого действенного препарата для людей с SMA, «говорит Кристина Плацет, главный исполнительный директор Trophos. «Это огромная признание работы, проделанной командами и сторонниками Trophos за последние 16 лет.»
О спинальной мышечной атрофии (SMA)
SMA является ограничивающим обычную жизнь генетическим заболеванием, характеризуется прогрессирующей слабостью мышц и потере двигательной функции. SMA влияет на двигательные нейроны сокращающихся мышц, используемых для таких мероприятий, как ползание, ходьба, контроля головы и шеи и глотания. Как правило, SMA проявляется в раннем детстве и остаётся наиболее распространенной генетической причиной младенческой смертности. Это одно из наиболее распространенных редких заболеваний, с частотой одного случая на 6000-10000 детей. SMA является аутосомно-рецессивным генетическим заболеванием, вызываемым утратой функции гена выживания двигательных нейронов (SMN) 1, что приводит к недостаточным уровням SMN белка, прогрессирующее ухудшение нервных клеток в спинном мозге и потерей моторных нейронов. Мутантный ген SMN1 ответственный за SMA присутствует у примерно 20 миллионов потенциальных родителей в Соединенных Штатах и Европейском Союзе, большинство из них не знают, что они являются носителями вируса.
Пациенты с SMA обычно классифицируются по имеющимся одному из четырех типов заболевания, на основе тяжести симптомов, уровня функционирования двигательной активности и возраста начала заболевания:
Тип I: Наиболее тяжелая форма SMA. Симптомы обычно появляются в течение первых шести месяцев жизни. Больные младенцы имеют низкий мышечный тонус, глубокую мышечную слабость и нарушение способности двигаться. Дети с SMA-I не сидят. Простые задачи, такие как поднятие головы, кормления и глотания, может быть очень затруднено. Прогрессирующая слабость мышц груди увеличивает риск респираторных инфекций и плохого роста легких. У детей с SMA-I очень высок риск необратимого снижения дыхательной емкости. SMA-I несет высокий уровень смертности, более половины всех болеющих детей не доживают до двухлетнего возраста.
Тип II: Промежуточная форма SMA. Симптомы обычно появляются между шестью и 18-месячного возраста. Люди с II SMA обычно способны сидеть, но не может ходить, есть серьезные и прогрессивное двигательные нарушения и часто требуют ухода 24 часа в сутки на всю жизнь. Люди с SMA II часто развиваются тяжелые искривления позвоночника (сколиоз) и слабость мышц грудной клетки, ведущих к высокому риску тяжелых респираторных инфекций. Тяжесть и прогрессирование заболевания индивидуальны, затрагивают продолжительный период жизни с раннего детства к взрослой жизни.
Тип III: Симптомы могут появляться в любом месте между 18 месяцев и в начале взрослой жизни и включают в себя трудности при ходьбе, слабость мышц и повышенный риск респираторных инфекций. Значительное число людей с типом III SMA теряют способность ходить, а также может развиться тяжелый сколиоз и другие ортопедические проблемы. Многие пациенты становятся зависимы от инвалидной коляски в возрасте 40 лет.
Тип IV: Взрослый форма SMA. Менее распространенной формой SMA, этот тип влияет на взрослых и характеризуется более медленным прогрессированием симптомов, которые в основном влияют на способность ходить. Симптомы обычно появляются в возрасте после 35 лет и пациенты имеют нормальную продолжительность жизни.
О Olesoxime
Olesoxime (TRO19622) является исследуемое лекарство предназначено для защиты здоровья двигательных нервных клеток. Результаты поворотный этап II исследования Olesoxime в Tип II и без амбулаторных Тип III пациентов SMA в возрасте от трех до 25 лет были впервые представлены в апреле 2014 года в 66-й Американской академии неврологии (ААН), Филадельфия, Пенсильвания, США , Программа развития Trophos была поддержана французской мышечной ассоциации дистрофии. Olesoxime был предоставлен обозначение «сиротского лекарственного средства» для лечения SMA Европейского агентства по лекарственным препаратам и сиротских (лекарств для редких заболеваний), и комиссии по продуктам питания и медикаментов США.
О Trophos
Trophos является клинической фармацевтической компанией, разрабатывающей инновационные терапии. Компания разработала собственный уровень холестерина оксима основе химии платформы. Митохондриальных целевых соединений Trophos, улучшающих функцию и выживание ударных клеток, предотвращая митохондриальный переход проницаемость, ключевой фактор гибели клеток или выживания.
Trophos была основана в 1999 году и базируется в Марселе, Франция. Она поддерживается консорциумом частных инвестиционных фондов, включая АЧГ управления, OTC агрегатор, Amundi фонды прямых инвестиций, Turenne Capital, Sofipaca и Vésale Partners, а также французской мышечной ассоциации дистрофии (АСМ).
О компании Рош
Штаб-квартира в Базеле, Швейцария, Roche является лидером в области исследований ориентированной здравоохранением согласованием в области диагностики в мире. Рош является крупнейшим в мире биотехнологическая компания, с действенными лекарственными препаратами в области онкологии, иммунологии, инфекционных заболеваний, офтальмологии и неврологии. Roche также мировой лидер в области диагностики рака и лидером в лечении диабета. Персонализированные стратегии здравоохранения Рош направлена на обеспечение лекарственных и диагностических средств, позволяющих ощутимые улучшения в здоровье, качестве жизни и выживаемости больных. Основанная в 1896 году, компания Рош вносит важный вклад в глобальное здравоохранение более чем на столетие. Двадцать четыре лекарства, разработанные Roche включены в списки Всемирная Организация Здравоохранения основных лекарственных средств, среди них спасательные антибиотики, противомалярийные препараты и химиотерапия.
В 2013 году в Группе компаний Рош работало более 85 000 человек по всему миру, инвестировала 8,7 млрд швейцарских франков в R & D, а объем продаж 46,8 миллиарда швейцарских франков. Genentech, в Соединенных Штатах, является полностью принадлежит Группе компаний Рош. Рош является мажоритарным акционером в компании Chugai Pharmaceutical, Япония. Для получения более подробной информации, пожалуйста, посетите www.roche.com.
Сделка подлежит обычным нормативных зазоров в том числе утверждение иностранных инвестиций французского Министерства экономики и истечения соответствующего Харта-Скотта-Родино период ожидания. Сделка, как ожидается, будет завершена в первом квартале 2015.
Перевод и адаптация https://nnd.name/
https://www.roche.com/media/media_releases/med-cor-2015-01-16.htm
