Победитель ННД

Нейробиологи открыли фермент JNK3, играющий роль при СМА

Нейробиологи открыли фермент JNK3, играющий роль при СМАНейробиологи открыли особый фермент, который играет решающую роль при спинальной мышечной атрофии. Подавляя его активность можно заметно уменьшить тяжесть течения заболевания и улучшить качество жизни пациентов.

Спинальная мышечная атрофия – это изнурительное заболевание, которое вызывает слабость и истощение мышц. Степень тяжести заболевания варьируется в зависимости от того, какие симптомы проявляются у пациентов, от полной неспособности садиться и стоять до проблем с ходьбой. В самой тяжелой форме заболевание приводит к затрудненному дыханию и летальному исходу.

«Мы идентифицировали фермент JNK3 как терапевтическую цель, которая воздействует на симптомы спинальной мышечной атрофии», — говорит Лакшман Гангвани, Ph.D., доцент в центре неврологии Научного центра здоровья Техасского технологического университета в Эль-Пасо (НЦЗТТУ в Эль-Пасо), который проводил это исследование.

В недавнем исследовании, которое было опубликовано в декабрьском, 15 выпуске «Молекулярной генетики человека», доктор Гангвани и его команда исследователей в НЦЗТТУ Эль-Пасо описывают насколько значительное улучшение было у мышей, имеющих спинально-мышечную атрофию, когда фермент JNK3 был генетически заторможен для устранения его активности. Данные свидетельствуют о том, что у пациентов со СМА тоже могут наступить улучшения, если применять лекарство, которое подавляет активность JNK3.

Нейробиологи открыли фермент JNK3, играющий роль при СМА
Нейробиологи открыли фермент JNK3, играющий роль при СМА

«Мы заметили меньшую дегенерацию мышц, больший их рост и большую силу, и улучшение качества всех движений», — говорит доктор Гангвани. «И еще более поразительно то, что начальный период смертности сократился в четыре раза, а продолжительность жизни выросла в два раза.»

СМА вызвана генетической мутацией, которая вызывает потерю двигательный моторных нейронов спинного мозга – нейронов, которые помогают контролировать движения тела. По мере того, как разрушаются нейроны – уменьшается и способность человека контролировать свои движения.

Это же исследование показало, что подавление JNK3 у мышей препятствовало потере моторных двигательных нейронов, что чрезвычайно важно для избегания прогрессирования заболевания, говорит Гангвани. До этого момента исследования СМА были сосредоточены и ориентированы на генетическую мутацию, во избежание гибели двигательных моторных нейронов, но они не имели успеха, ввиду проблем, связанных с генной терапией», говорит он. «Это первое выполненное исследование, которое идентифицирует цель, JNK3, как независимую от генетической мутации СМА для нового терапевтического развития».

Теперь исследовательская команда НЦЗТТУ в Эль-Пасо планирует испытать фармакологические соединения, которые могут подавлять JNK3 у мышей, чтобы идентифицировать компоненты лекарства, которые замедлят прогрессирование болезни уменьшат общую тяжесть этой болезни у пациентов. Они также решили запатентовать свою идею и использовать ингибитор JNK3 для лечения СМА.

Доктор Лакшман Гангвани сообщает: «JNK3 представляет собой весьма перспективное новое направление исследований для клинических достижений в области разработки лечения СМА».

Перевод: Ирина Михалец специально для «Семьи СМА»

Схожие публикации

Оставить отзыв

Войти с помощью: 

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *