Победитель ННД

AveXis импульс перспективы генной терапии AVXS-101

AveXis импульс перспективы генной терапии AVXS-101После получения в июле статуса FDA разрешенной терапии, основной разработчик генной терапии компания AveXis выпустила новые перспективные данные по безопасности и эффективности.

AVXS-101 разрабатывается для лечения спинальной мышечной атрофии (SMA) типа 1, тяжелого нервно-мышечного заболевания, характеризующегося потерей двигательных нейронов, приводящее к прогрессирующей мышечной слабости. Заболевание вызвано генетическим дефектом в участке, который кодирует SMN1 SMN белок, необходимый для выживания двигательных нейронов.

AVXS-101 представляет собой генную терапию, которая обещает лечение этого заболевания с помощью всего одного курса терапии, и является единственным препаратом, прошедшим полный процесс клинического этапа испытаний генной терапии при SMA.

Компания выпустила новые данные, которые демонстрируют, что лечение имело благоприятный профиль безопасности, без каких-либо новых связанных с лечением побочных эффектов. Достигнуты обнадеживающие показатели у двух независимых групп пациентов, наблюдается стабильное увеличение двигательной функции по сравнению с исходным уровнем.

Наиболее примечательно, трое из 12 пациентов второй группы СНОР-INTEND исследования достигла 60 баллов – эти значение находятся в диапазоне считающихся нормальными.

Это предполагает, что лечение не только останавливает ухудшение состояния пациентов с СМА, но может потенциально обеспечить преобразующую терапию в долгосрочной перспективе, по крайней мере в подгруппе пациентов детей в возрасте от 2-х лет с разрушительной болезнью.

Данные, опубликованные ранее в этом году показали, что генная терапия уменьшает необходимость поддержки вентиляции легких и позволяет пациентам успешно избегать осложнений респираторных заболеваний, которые часто являются смертельными при SMA-1. Ни одному из пациентов в тестируемых группах не требуется постоянной вентиляции по состоянию на 1 апреля.

Цена акций компании AveXis выросла более чем на 16% в ответ на опубликованные новости, продемонстрировав положительную тенденцию роста среди конкурирующих игроков рынка биотехнологий.

"Эти данные демонстрируют быстрое, устойчивое и заметное улучшение моторной функции измереной CHOP-INTEND", сказал Suku Nagendran, доктор медицинских наук, старший вице-президент и главный санитарный врач AveXis.

"По сравнению с данными, представленными по состоянию на 1 апреля, положительное влияние на средний балл двигательной функции увеличилась с 8,7 до 9,0 пункта и от 19,2 до 23,3 пунктов в обеих тестируемых группах соответственно. Представляется, что обе дозы и базовый уровень двигательной функции являются ключевыми факторами, определяющими степень ответной реакции на лечение. На основании наших данных на сегодняшний день, ранняя диагностика и лечение по всей видимости, иметь решающее значение для достижения оптимальных результатов".

Президент компании и главный исполнительный директор Sean Nolan заявил, что ожидает несколько ключевых событий во второй половине 2016 года, в том числе презентации новых данных исследований воздействия терапии AVXS-101 на SMA 1 типа.

Sean Nolan говорит, что это обеспечит ясность на пути развития программы SMA типа 1, и проложит путь исследования начальной безопасности и дозирования для SMA типа 2. Исследования эффективности терапии AVXS-101 при SMA-2, начаться в текущий период.

Компания намерена начать расширенные клинически испытания AVXS-101 у пациентов с SMA типа 1 в США и Европе уже в первой половине 2017 года.

Chicago-based AveXis является одной из развивающихся компаний новой волны с современными разработками продуктов генной терапии. При подтверждении безопасности и эффективности регресса заболевания, эта технология может стать основным доступным методом лечения SMA 1-2 типа в течение ближайших нескольких лет.

Перевод https://nnd.name

Источник pharmaphorum.com

Схожие публикации

    1. Viktor

      Лекарства новые, мало изученные. Полагаю, сами производители пока не знают, при каких еще заболеваниях оно будет эффективно.

      Ответить
  1. Alex Kohn

    Отличие (и преимущество) генной терапии от химической в том, что она-очень узко специализирована. Это значит, что «генное лекарство» от одной конкретной болезни за счет своей специализации гораздо более эффективно, но в принципе не может помочь при лечении любой другой

    Ответить

Оставить отзыв

Войти с помощью: 

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *