Опубликован новый доклад Transparency Market Research под названием “Spinal Muscular Atrophy Market – Pipeline Assessment, Size, Growth, Trends, and Forecast 2015 – 2023” (СМА — оценка конъюнктуры рынка, тенденции и прогноз роста 2015 – 2023). Исследование предлагает подробный анализ рынка лечения спинальной мышечной атрофии, понимание оценки движения, основные факторы роста, ограничения и потенциальные возможности. По данным исследования, препарат ISIS-SMNRx для пациентов с SMA (спинальная мышечная атрофия) успешно проходящий заключительную третью фазу испытаний, имеет наиболее успешные перспективы, и согласно прогнозу способен генерировать годовой доход в размере $ 0,47 (470 миллионов долларов США) к концу 2023 года только в США.
Спинальная мышечная атрофия является генетическим нервно-мышечных заболеваний, которая характеризуется мышечной слабостью и атрофией. Это заболевание является ведущей генетической причиной смерти у детей в раннем возрасте. По данным Ассоциации спинальной мышечной атрофии, эта болезнь поражает приблизительно от 10000 до 25000 взрослых и детей в США, что делает его одним из наиболее распространенных редких заболеваний. Ассоциация информирует, что около 6 миллионов американцев являются носителями гена SMA и в среднем один из 8000 детей рождаются с этим нервно-мышечных заболеваний.
Отчет об исследовании предлагает ключевые аспекты распространенности и текущего паттерна лечения спинальной мышечной атрофии, выявления основных возможностей и ограничения на мировом рынке терапии спинальной мышечной атрофии. Анализ привлекательности рынка по географии учитывает несколько факторов, таких как политика цен на лекарственные средства, текущей интенсивности конкуренции, популяции пациентов, нормативных ограничений, а также современное состояние сектора здравоохранения. Это дает читателям ясное представление о потенциале каждого географического сегмента рынка препаратов при спинальной мышечной атрофии.
Терапевтический рынок SMA сегментирован на ранних кандидатов этапа исследования и кандидатов на поздней стадии. Ранние кандидаты этапа Фазы 1 и Фазы 2 включают LMI070, CK-2127107, RG3039, Olesoxime (TRO19622), RO6885247 и scAAV9.CB.SMN. Поздние кандидаты этапа Фазы 3 включают ISIS-SMNRx. Препарат для лечения типов 1-2 SMA планируемым годовым объем продаж в размере $ 0,47 (470 миллионов долларов США) к концу 2023 года только в США.
Европа и США в настоящее время являются доминирующими рынками для SMA терапии вследствие того, что эти регионы имеют больший процент диагностированных случаев SMA. Частные и государственные организации были в значительной степени вовлечены в создании осведомленности о спинальной мышечной атрофии. Кроме того, правительства этих регионов предлагали стимулы для разработки терапевтических вариантов для лечения редких заболеваний, что в свою очередь повышает качество научных исследований и разработки в области спинальной мышечной атрофии.
Крупные компании, конкурирующие в этом пространстве F. Hoffmann-La Roche Ltd., Isis Pharmaceuticals, Inc., AveXis, Inc., Cytokinetics, Inc. и Novartis AG. Все эти игроки были рассмотрены в докладе с помощью нескольких инструментов прогнозирования рынка. Их сильные стороны, слабые стороны, возможности и угрозы были взвешены, наряду с детальной оценкой предложенного ими продукта.
Перевод https://nnd.name