Фармацевтические компании Ionis Pharmaceuticals и Biogen объявили о подаче заявки на регистрацию препарата nusinersen, который, возможно, приостанавливает развитие спинальной мышечной атрофии (СМА). Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рассмотрит документы в ускоренном, приоритетном порядке.
Ранее стало известно, что препарат успешно прошел все три фазы клинических исследований, необходимые для регистрации. По словам разработчиков, промежуточные результаты показали «статистически значимое улучшение показателей моторного развития» у детей, получавших препарат, по сравнению с группой, получавшей плацебо.
Эти сведения взволновали многие семьи больных СМА, рассказал представитель Biogen Альфред Сэндрок. По его словам, разработчики постоянно помнят об их ожиданиях, и стараются по возможности приблизить начало медицинского использования nusinersen, надеясь при этом на продуктивное сотрудничество с FDA.
В компании также надеются на ускоренное рассмотрение заявки на регистрацию в Европейском агентстве по лекарственным препаратам (EMA), сообщил представитель Biogen. В ближайшие месяцы будут поданы документы на регистрацию лекарства и в других странах.
По словам представителей фармкомпании, в основе механизма действия nusinersen – нарушение активности вызывающего заболевание гена.
«Компании, которые занимаются разработкой препарата, отмечают существенное улучшение у пациентов моторных навыков. Это не значит, что человек излечится полностью. Лекарство от СМА — это поддерживающая терапия, но тем не менее, пока она является единственной возможностью каким-то образом существенно повлиять на заболевание», — рассказала порталу Милосердие.ru директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.
«Для того, чтобы в Россию скорее пришло лекарство, нам важно подготовить почву для быстрой регистрации препарата в соответствующих органах. Но даже если препарат будет официально зарегистрирован, у него будет высокая стоимость — классическая для орфанных препаратов. По неофициальной, но, похоже, близкой к правде, информации она будет приблизительно равна 120 тысячам долларов за одну инъекцию, которых в год нужно будет делать минимум 2. И так до конца жизни.
К сожалению, ни одна российская семья и ни один благотворительный фонд не сможет обеспечивать пожизненно такое лечение даже одному пациенту. И говорить о его доступности можно будет только если одновременно с выходом лекарства появятся государственная программа по обеспечению им пациентов», — подчеркнула она.
По другим данным, лечение детей препаратом Nusinersen состоит из одной инъекции в позвоночник каждые две недели в течение первых 2-х месяцев, а затем один раз в 3-4 месяца после этого. Nusinersen еще не одобрен FDA (хотя одобрение ожидается в скором времени), поэтому стоимость введения лекарственного средства не будут охвачены никакими программами страхования. После одобрения FDA, что произойдет в течение ближайших 10 до 12 месяцев, в Великобритании стоимость будет покрываться страховкой. Стоимость курса лечения длительностью один год составит приблизительно 50000 эвро.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) – это редкое нервно-мышечное заболевание, причиной которого является мутация одного из генов ДНК. В результате человек теряет способность управлять своим телом, вплоть до полной неспособности двигаться. А с развитием болезни – еще и возможность самостоятельно глотать и дышать. Бессимптомным носителем заболевания является каждый 40 житель планеты. СМА болеет один из 10 000 детей. Лекарства от этого заболевания пока еще нет, помочь человеку может лишь поддерживающая терапия.