Победитель ННД

Nusinersen первый препарат который может помочь больным СМА

Nusinersen первый препарат который может помочь больным СМАФармацевтические компании Ionis Pharmaceuticals и Biogen объявили о подаче заявки на регистрацию препарата nusinersen, который, возможно, приостанавливает развитие спинальной мышечной атрофии (СМА). Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рассмотрит документы в ускоренном, приоритетном порядке.

Ранее стало известно, что препарат успешно прошел все три фазы клинических исследований, необходимые для регистрации. По словам разработчиков, промежуточные результаты показали «статистически значимое улучшение показателей моторного развития» у детей, получавших препарат, по сравнению с группой, получавшей плацебо.

Эти сведения взволновали многие семьи больных СМА, рассказал представитель Biogen Альфред Сэндрок. По его словам, разработчики постоянно помнят об их ожиданиях, и стараются по возможности приблизить начало медицинского использования nusinersen, надеясь при этом на продуктивное сотрудничество с FDA.

В компании также надеются на ускоренное рассмотрение заявки на регистрацию в Европейском агентстве по лекарственным препаратам (EMA), сообщил представитель Biogen. В ближайшие месяцы будут поданы документы на регистрацию лекарства и в других странах.

По словам представителей фармкомпании, в основе механизма действия nusinersen – нарушение активности вызывающего заболевание гена.

«Компании, которые занимаются разработкой препарата, отмечают существенное улучшение у пациентов моторных навыков. Это не значит, что человек излечится полностью. Лекарство от СМА — это поддерживающая терапия, но тем не менее, пока она является единственной возможностью каким-то образом существенно повлиять на заболевание», — рассказала порталу Милосердие.ru директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

«Для того, чтобы в Россию скорее пришло лекарство, нам важно подготовить почву для быстрой регистрации препарата в соответствующих органах. Но даже если препарат будет официально зарегистрирован, у него будет высокая стоимость — классическая для орфанных препаратов. По неофициальной, но, похоже, близкой к правде, информации она будет приблизительно равна 120 тысячам долларов за одну инъекцию, которых в год нужно будет делать минимум 2. И так до конца жизни.

К сожалению, ни одна российская семья и ни один благотворительный фонд не сможет обеспечивать пожизненно такое лечение даже одному пациенту. И говорить о его доступности можно будет только если одновременно с выходом лекарства появятся государственная программа по обеспечению им пациентов», — подчеркнула она.

По другим данным, лечение детей препаратом Nusinersen состоит из одной инъекции в позвоночник каждые две недели в течение первых 2-х месяцев, а затем один раз в 3-4 месяца после этого. Nusinersen еще не одобрен FDA (хотя одобрение ожидается в скором времени), поэтому стоимость введения лекарственного средства не будут охвачены никакими программами страхования. После одобрения FDA, что произойдет в течение ближайших 10 до 12 месяцев, в Великобритании стоимость будет покрываться страховкой. Стоимость курса лечения длительностью один год составит приблизительно 50000 эвро.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – это редкое нервно-мышечное заболевание, причиной которого является мутация одного из генов ДНК. В результате человек теряет способность управлять своим телом, вплоть до полной неспособности двигаться. А с развитием болезни – еще и возможность самостоятельно глотать и дышать. Бессимптомным носителем заболевания является каждый 40 житель планеты. СМА болеет один из 10 000 детей. Лекарства от этого заболевания пока еще нет, помочь человеку может лишь поддерживающая терапия.

Главная

Схожие публикации

Оставить отзыв

Войти с помощью: 

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *