Большей успех для пациентов с SMA типа 1 живущих в Великобритании! На прошлой неделе давление на NHS со стороны британских медицинских и больничных сообществ принесло плоды, NHS England окончательно согласилась внести поправки в политику ввода в эксплуатацию для программы расширенного доступа Nusinersen, чтобы охватить всех лиц с SMA типа 1.
До прошлой недели NHS England разрешала задействовать только тех пациентов, у которых было ровно две копии гена SMN2, чтобы войти в программу расширенного доступа (EAP) Spinraza. Это противоречило всем имеющимся научным данным, которые показали, что терапия еще более эффективна у тех, у кого есть три копии SMN2, и может также срабатывать у тех, у кого есть только одна копия SMN2.
TreatSMA, как и другие благотворительные организации SMA и клиницистов, боролись против абсурдных критериев, установленных NHS.
Отныне это ограничение больше не действует, и у всех детей с диагнозом спинная мышечная атрофия типа 1, будет доступ к лечению, независимо от количества копий SMN2. Здесь вы можете ознакомиться с новой Политикой ввода в эксплуатацию.
По оценкам специалистов, это изменение затронет примерно 5 детей в год, которые теперь будут спасены вместо того, чтобы столкнуться с необратимой слабостью и смертью. Огромное спасибо всем, кто сражался за эти изменения вместе с нами.
