Новые данные от Biogen о препарате Spinraza

Biogen выпустила следующее заявление сообщества о доступе к Spinraza и новых данных исследований.

Уважаемые члены сообщества SMA, благодарим вас за вашу постоянную поддержку, усилия по повышению осведомленности о SMA и участие в клинических испытаниях и исследованиях, поскольку мы стремимся расширить доступ к SPINRAZA® (nusinersen) для людей с SMA по всему миру. Мы действительно ценим работу с вами и остаемся вашим целеустремленным партнером в расширении доступа к лечению для тех, кому это может быть полезным.

Мы рады сообщить, что более 4100 человек с SMA проходят лечение с помощью SPINRAZA во всем мире. Благодаря вашей поддержке программа клинической разработки SPINRAZA по-прежнему остается крупнейшей и наиболее надежной клинической программой для терапии, влияющей на болезнь SMA. Мы также хотим поделиться обновлениями нашего глобального доступа, новыми исследованиями SPINRAZA, достижениями в области лечения в США и нашими инвестициями в будущие возможности лечения.

Обновление глобального доступа

SPINRAZA запускается за пределами США, продолжает быстрыми темпами. С начала 2018 года мы:

• Получили официальное возмещение в семи странах: Венгрии, Словении, Израиле, Испании, Швейцарии, Финляндии и Норвегии
• Обеспеченное официальное утверждение в Чили
• Инициированное возмещение имени пациента в Португалии

Между тем, мы активно ведем переговоры о возмещении расходов еще в ряде стран, имеем несколько утверждений в ожидании и готовим заявки в других странах — с целью обслуживания сообществ SMA во всем мире.

Новые исследования, иллюстрирующее преимущества SPINRAZA для детей и взрослых пациентов с SMA

На ежегодной встрече Американской академии неврологии (AAN) в прошлом месяце и клинической конференции Ассоциации мускульной дистрофии (MDA) в марте Biogen представила новое исследование, которое подчеркивает преимущества, которые SPINRAZA предоставляет для детей и взрослых, живущих с SMA. В целом, исследование показало, что преимущества SPINRAZA продолжаются со временем у пациентов с предсимптоматическими новорожденными, младенческим и более поздними SMA.

• Долгосрочные данные для младенческого начального SMA: промежуточные результаты SHINE по исследованию расширения тестирования по состоянию на 30 июня 2017 года показали более долгосрочные преимущества SPINRAZA для 89 лиц с младенческим SMA, включая улучшение двигательной функции и увеличение шансы на выживание. Кроме того, участники SHINE испытали эти преимущества независимо от того, начали ли они лечение раньше или позже. Исследование подтвердило, что те, кто инициировал лечение SPINRAZA ранее, продемонстрировали большую производительность моторных функций, которая со временем улучшалась.
• Данные, свидетельствующие о влиянии SPINRAZA на более поздний SMA: анализ данных клинических испытаний показал, что при лечении SPINRAZA один человек с типом 2 и 13 индивидуумов с SMA типа 3, которым было от 2 до 15 лет в начале тестирования, ходили более длинные дистанции, одновременно испытывая стабилизацию или уменьшенную усталость. Это также иллюстрирует, что преимущества SPINRAZA продолжают расти со временем для пациентов с более поздним SMA. Эти результаты не только клинически значимы, но они могут перевести на реальные выгоды.
• Результаты лечения у предсимптомных младенцев: промежуточные результаты NURTURE из открытого исследования показали, что все 25 предсимптоматических новорожденных, получавших SPINRAZA, были живы, не нуждались в постоянном вентиляции легких, сравнивая с 5 июля 2017 года, они улучшили двигательную функцию и достижения в области моторных функций, по сравнению с естественной историей болезни. Полученные данные свидетельствуют о том, что SPINRAZA продолжает пользоваться преимуществами пациентов с SMA, которые начали лечение в предсимптомном состоянии. Кроме того, 100% участников NURTURE достигли ожидаемой по возрасту моторной отметки сидения без поддержки, что является развитием, никогда не наблюдавшимся с SMA типа 1.
• Данные исследований у подростков: подгруппа из пяти пациентов из исследования CS2/CS12, которым было 17-19 лет во время их последнего визита — четыре из которых имели SMA типа 3 и один из которых имели тип 2 — продемонстрировали, что, с SPINRAZA, их состояние стабилизировалось, слегка улучшилась моторная функция и качество жизни.

Наши обязательства перед сообществом SMA в США и продвижением

Мы продолжаем развивать расширение доступа и компенсации для SPINRAZA в США, где в настоящее время у нас более 1 900 пациентов на терапию. Спустя более чем год после запуска SPINRAZA было обработано большое количество младенцев, и мы работаем над расширением этого прогресса среди людей с более поздним SMA. Со взрослыми, составляющими более 50 процентов всех пациентов с SMA в США, нас также воодушевляет недавнее увеличение числа взрослых пациентов на терапию в первом квартале 2018 года.

Кроме того, обнадеживает тот факт, что HCP начинают изучать новаторские подходы к доступу к интратекальному пространству у лиц с проблемным позвоночником и начали сообщать об этом новом опыте в рецензируемых журналах. Кроме того, мы продолжаем работать с клиническими центрами, которые лечат взрослых с помощью SMA, чтобы понять барьеры и оценить потенциальные решения, а также обеспечить адекватную поддержку для взрослых пациентов, заинтересованных в лечении.

Наш постоянный фокус на SPINRAZA и будущих методах SMA

Мы по-прежнему занимаемся созданием портфеля процедур для поддержки достижений в области ухода за лицами с SMA. Мы создаем стандарты по различным методам лечения, включая SPINRAZA, генную терапию и новые антисмысловые олигонуклеотиды (ASO) посредством исследований и сотрудничества:

• Способы введения: Мы разрабатываем способы улучшения и облегчения интратекальной доставки SPINRAZA, особенно для пациентов с проблемным позвоночником. Мы проводим исследования и изучаем возможные варианты сотрудничества с учеными.
• Генная терапия: благодаря нашему сотрудничеству с Университетом Пенсильвании мы достигли значительного прогресса в течение короткого времени с этим потенциальным новым лечением с целью лечения первого пациента в середине 2018 года.
• Сотрудничество с Ionis: Инициировано в декабре 2017 года для изучения новых ASO для SMA, эта программа добивается значительного прогресса в определении будущих ASO.

Возможность сделать SPINRAZA доступной еще большему количеству пациентов в США и во всем мире, а также выявление потенциальных новых методов лечения была бы невозможна без поддержки сообщества SMA.

Мы глубоко ценим ваш вклад и участие в текущих программах клинических испытаний, которые помогают сформировать научные исследования и исследования SMA.

С наилучшими пожеланиями, Команда Biogen SMA

Виктор Михальченков для https://nnd.name/

Оригинал текста