Novartis AG, которая на этой неделе объявила о положительных результатах промежуточного испытания своей экспериментальной генной терапии при спинальной мышечной атрофии, сообщила, что в настоящее время ведется расследование, может ли смерть второго ребенка участвующего в программе клинических испытаний, быть связана с лечением Zolgensma.
Novartis подала на одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США генной терапии Zolgensma, и решение ожидается в течение нескольких недель. Представление FDA было основано на результатах исследования 15 детей, получавших золгенсма.
Но Novartis расширила свою программу клинических испытаний — представив во вторник на совещании Ассоциации мышечной дистрофии в Орландо, штат Флорида, промежуточные результаты для 22 детей с СМА типа 1, наиболее серьезной формой заболевания. Данные показали, что лечение Zolgensma привело к развитию двигательных навыков, таких как способность сидеть. Один пациент умер от дыхательной недостаточности, которая, по мнению исследователя и независимого наблюдателя, не связана с генной терапией.
SMA, которая может привести к параличу, затрудненному дыханию и смерти, является основной генетической причиной смерти у детей.
Представители Novartis также сообщили, что в дополнение к этой смерти 6-месячный пациент с СМА типа 1 недавно умер после прохождения курса лечения Zolgensma в европейском исследовании компании.
«Предварительные данные указывают на то, что это произошло в контексте тяжелой респираторной инфекции, сопровождаемой неврологическими осложнениями у симптоматического пациента с СМА типа 1, и, по мнению исследователя, это может быть связано с лечением», — заявил представитель Novartis Эрик Альтхофф в своем заявлении по электронной почте в пятницу.
Он сказал, что было проведено вскрытие, и результаты ожидаются. Между тем, следователи и контролирующие органы были проинформированы.
Генная терапия использует инженерные вирусы для переноса здорового генетического материала в клетки человека, чтобы заменить дефектные или мутированные гены, которые вызывают заболевание или состояние. Zolgensma
«Поскольку мы узнаем больше, мы будем предоставлять дальнейшие обновления», сказал Альтофф.
По оценкам Novartis, без лечения 50 процентов детей с SMA типа 1 не выживут или будут нуждаться в постоянной поддержке дыхания к тому времени, когда им исполнится 10,5 месяцев.
Компания заявила, что ее цена на Zolgensma будет определена в ходе переговоров с планами медицинского обслуживания, но она считает, что генная терапия будет экономически выгодной в размере от 4 до 5 миллионов долларов США в качестве единовременного лечения.
Перевод https://nnd.name/
Источник reuters.com
