AveXis представила данные своего новейшего исследования, в котором AVXS-101, прорывная терапия генной заместительной терапии, вводили интратекально маленьким детям с SMA типа 2. Результаты поразительны.
Все 17 детей, включенных в клиническое исследование STRONG, в котором AVXS-101 (Zolgensma®) вводился интратекально, испытывали устойчивое улучшение двигательной функции. Уже через месяц после инъекции у шести из 12 детей в возрасте 2+ наблюдалось улучшение как минимум на 3 балла по шкале HFMS-E. За медианный период наблюдения всего 6,5 месяцев среднее улучшение по всем участникам испытания составило 4,2 балла! За это время десять детей достигли в общей сложности 22 моторных вех: двое детей учатся стоять без поддержки, один учится ходить с поддержкой, а другой — без поддержки.
Это чудо! Мы никогда не видели этого в естественном течении мышечной атрофии позвоночника. Мы твердо скрестим пальцы за успех клинических исследований AVXS-101 и уже работаем с NICE над быстрейшим одобрением препарата.
