Первый препарат для лечения Cпинальной мышечной атрофии (СМА) успешно зарегистрирован в России!
В государственный реестр лекарственных средств России внесен первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) «Спинраза». Об этом сообщила в фейсбуке директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.
Компания Biogen в августе 2019 года зарегистрировала в России препарат Спинраза (Нусинерсен) — одно из cамых дорогих лекарственных средств для лечения редкого неврологического заболевания — спинальной мышечной атрофии (СМА). Стоимость одного флакона препарата в США может достигать $125 тысяч.
Это первое зарегистрированное в России лекарственное средство, позволяющее замедлить развитие СМА. Предельная отпускная цена на препарат пока не зарегистрирована, на сайте госзакупок соответствующие аукционы тоже еще не размещались.
Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило Спинразу в декабре 2016 года. Стоимость первого года терапии составляет $750 тысяч, второго – $375 тысяч на одного пациента.
В России процесс регистрации был инициирован одной из пациенток с СМА и занял десять месяцев, в феврале 2019 году Спинраза получил статус орфанного.
Cпинальная мышечная атрофия (СМА) ― генетическое нервно-мышечное заболевание, поражающее двигательные нейроны спинного мозга и приводящее к нарастающей мышечной слабости. Заболевание носит прогрессирующий характер, слабость начинается с мышц ног и всего тела и с развитием заболевания доходит до мышц, отвечающих за глотание и дыхание. При этом интеллект больных СМА абсолютно сохранен. В зависимости от тяжести симптомов выделяют 3 основных типа проксимальной СМА: СМА 1, СМА 2, СМА 3. Чем раньше проявляются первые признаки болезни, тем ярче выражены симптомы, тем они тяжелее и тем быстрее прогрессирует заболевание.
Инструкция по применению Спинразы
Spinraza — 23 декабря 2016 года Американское Федеральное управление по надзору за качеством пищевых и лекарственных препаратов (FDA), позже и EMA (аналогичная организация в Европе) одобрили препарат Spinraza (6 инъекций в первый год и каждые 4 месяца всю жизнь) — первое в мире средство для лечения больных и мышечной атрофией (СМА), редкого генетического заболевания, влияющего на мышечную силу и способность двигаться.
Nusinersen (торговое наименование – Spinraza) – единственный в мире препарат, одобренный для поддерживающей терапии СМА для всех типов и возрастов. Spinraza — эффективна. Spinraza не «воскрешает» погибшие мотонейроны, но улучшает работоспособность других мотонейронов, некоторые из которых даже берут на себя функции погибших. Также препарат «поддерживает» живые мотонейроны.
Spinraza не излечивает от СМА и не возвращает драматично утраченные функции, также у препарата есть в некоторых случаях побочные ухудшения. Тем не менее, препарат останавливает прогресс заболевания и его сегодня колют более 8000 человек, больных СМА по всему миру. Терапия чем раньше началась, тем более выраженным будет эффект. То есть, чем раньше человек получит лекарство, тем больше двигательных функций он сохранит, тем больше проживет.
