BIOGEN ADVANCES SPINAL MUSCULAR ATROPHY (SMA) КЛИНИЧЕСКОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ С ОЦЕНИВАЮЩИЕ БОЛЕЕ ВЫСОКУЮ ДОЗУ SPINRAZA® (NUSINERSEN) И ДОПОЛНИТЕЛЬНЫЕ ДАННЫЕ ДЛЯ ШИРОКОГО КРУГА ПАЦИЕНТОВ.
18 сентября 2019 года в 7:30 по восточному поясному времени
- DEVOTE испытание для оценки безопасности и даже большей эффективности более высокой дозы SPINRAZA при лечении SMA; хорошо зарекомендовавший себя профиль безопасности поддерживает изучение потенциальных выгод
- Долгосрочные данные исследования SHINE демонстрируют улучшение или стабилизацию двигательной функции у пациентов в возрасте 21 года, получавших СПИНРАЗА в течение почти шести лет.
КЕМБРИДЖ, штат Массачусетс, 18 сентября 2019 года (GLOBE NEWSWIRE). Компания Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) объявила сегодня об обновлениях программы клинических разработок SPINRAZA (nusinersen), включая начало нового глобального клинического испытания DEVOTE. Исследование DEVOTE позволит оценить, может ли более высокая доза SPINRAZA обеспечить еще большую эффективность при лечении спинальной мышечной атрофии (SMA) среди широкого круга пациентов. Кроме того, новые данные, дополнительно демонстрирующие безопасность и эффективность лечения SPINRAZA у лиц с поздней SMA, будут представлены на подиуме на 13- м Конгрессе Европейского общества детской неврологии (EPNS) в Афинах (17-21 сентября). ).
SPINRAZA — это основа медицинской помощи при СМА, единственное одобренное лечение для младенцев, детей и взрослых, имеющее доказательства для широкого круга пациентов и реальный опыт лечения более 8 400 пациентов всех возрастов в более чем 40 странах. 1 Эти обновления клинической программы добавят самый большой и самый длинный набор клинических данных, доступных на сегодняшний день в SMA.
Новое исследование, DEVOTE, чтобы оценить, может ли SPINRAZA предложить еще большую эффективность в лечении SMA.
Опираясь на продемонстрированный долгосрочный профиль безопасности и доказанную эффективность SPINRAZA у широкого круга пациентов, в исследовании DEVOTE будет изучена возможность еще большей эффективности, а также безопасность и переносимость SPINRAZA при введении в более высокой дозе. Испытание представляет собой рандомизированное контролируемое исследование с повышением дозы в фазе 2/3, которое будет проводиться в 50 точках по всему миру с прогнозируемой регистрацией 126 человек с SMA всех возрастов, включая взрослых.
«SPINRAZA коренным образом изменила естественную историю SMA», — сказал Альфред Сандрок-младший, доктор медицинских наук, исполнительный вице-президент и главный медицинский директор Biogen. «Антисмысловые олигонуклеотиды непосредственно вмешиваются в происхождение заболевания, предоставляя преобразующий терапевтический вариант. Сильно нацеленный подход SPINRAZA и хорошо охарактеризованный профиль безопасности позволяют нам продолжать изучать пути потенциального удовлетворения оставшихся медицинских потребностей в сообществе SMA».
Испытание, состоящее из трех частей, будет включать в себя открытую оценку безопасности и основополагающий, двойной слепой, рандомизированный период лечения с активным контролем, за которым следует период открытого лечения. После оценки безопасности в исследовании будут сравниваться две нагрузочные дозы по 50 мг (мг) с интервалом в 15 дней, а затем поддерживающая доза 28 мг каждые четыре месяца с текущим одобренным Администрацией США по контролю за продуктами и лекарствами препаратом SPINRAZA, который составляет четыре загрузки. дозы с поддерживающими дозами 12 мг каждые четыре месяца. Третья часть испытания будет открытой оценкой, чтобы определить, как безопасно и эффективно перевести пациентов с одобренной в настоящее время дозы SPINRAZA на более высокую дозу, тестируемую в исследовании.
Более подробная информация об испытании (NCT04089566) доступна по адресу Clinicaltrials.gov .
Данные, которые будут представлены на EPNS, демонстрируют улучшения или стабилизацию моторной функции после более длительного лечения. Интегрированный анализ от SHINE ( NCT02594124), открытое расширенное исследование для пациентов с SMA, которые участвовали в предыдущих исследованиях SPINRAZA, показало, что дети с более поздним SMA (тип 2 или тип 3) испытывали улучшение или стабилизацию в одном или нескольких показателях двигательной функции в течение почти до шесть лет, в отличие от ожидаемого снижения, наблюдаемого в естествознании когорт. SHINE следует за 24 пациентами в возрасте от 2 до 15 лет в начале лечения (SMA типа 2; n = 10 и типа 3; n = 14), которые перешли от исследований CS2 / CS12, которые ранее показали, что лица с поздней SMA, которые получали лечение с SPINRAZA продемонстрировали улучшения в двигательной функции и стабилизации заболевания в течение примерно трех лет, которые не наблюдались в когортах естественной истории. Пациентам в исследовании было от 7 до 21 года на последнем посещении исследования.
Меры двигательной функции в этом анализе исследования SHINE включали расширение функциональной моторной шкалы Хаммерсмита (HFMSE), модуль верхних конечностей (ULM) и шестиминутный тест ходьбы (6 МВт). Ни один из участников не прекратил лечение из-за нежелательных явлений, и никаких новых проблем безопасности не было выявлено в течение почти шестилетнего периода наблюдения.
«Эти данные важны для понимания необходимости длительного лечения пациентов с СМА», — сказал Бэзил Даррас, доктор медицинских наук, ведущий автор исследования, директор Программы по нервно-мышечному центру и спинальной мышечной атрофии в Бостонской детской больнице, а также профессор неврологии в Гарвардская медицинская школа. «Эти данные подтверждают долгосрочную безопасность и долговечность SPINRAZA для улучшения или стабилизации двигательной функции у людей с поздней SMA».
SPINRAZA ® (nusinersen)
SPINRAZA является первой терапией, одобренной для лечения младенцев, детей и взрослых с спинальной мышечной атрофией (SMA) и доступной в более чем 40 странах. По состоянию на 30 июня 2019 года более 8400 человек получали лечение SPINRAZA в течение почти шести лет, в зависимости от пациентов из постмаркетингового сеттинга, Программы расширенного доступа (EAP) и участников клинических испытаний. SPINRAZA — это единственный метод лечения SMA, в котором сочетается непревзойденный реальный опыт и высочайший уровень клинических данных среди широкого спектра групп пациентов.
SMA — это редкое генетическое нервно-мышечное заболевание, которое характеризуется потерей двигательных нейронов в спинном мозге и нижней части ствола головного мозга, что приводит к тяжелой прогрессирующей мышечной атрофии и слабости. Приблизительно один из 10000 живорожденных имеет диагноз СМА, и заболевание поражает людей всех возрастов. Это ведущая генетическая причина детской смертности.
SPINRAZA, основа лечения SMA, представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (ASO), предназначенный для выявления основной причины SMA путем увеличения количества белка двигательных нейронов полной длины, который является критическим для поддержания двигательных нейронов. Его вводят путем интратекальной инъекции в жидкость, окружающую спинной мозг, где находятся двигательные нейроны, для обеспечения лечения, с которого начинается заболевание.
В настоящее время SPINRAZA поддерживает самый большой набор клинических данных по SMA, основанный на данных более 300 пациентов в широком диапазоне популяций SMA, демонстрирующих благоприятное преимущество: профиль риска. SPINRAZA оценивался в двух рандомизированных, двойных слепых, поддельных контролируемых исследованиях (ENDEAR и CHERISH) у младенцев и пациентов с SMA с поздним началом и подтверждался открытыми исследованиями у младенцев с симптомами (NURTURE) и лиц, которых лечили в зрелом возрасте. с более поздним SMA (CS2/CS12). Наиболее частыми побочными эффектами были респираторная инфекция, лихорадка, запор, головная боль, рвота и боль в спине. Менингит и гидроцефалия наблюдались в постмаркетинговых условиях. Почечная токсичность и нарушения свертываемости крови, в том числе острые тяжелые низкие уровни тромбоцитов, наблюдались после введения некоторых ASO.
Biogen лицензировала глобальные права на разработку, производство и коммерциализацию SPINRAZA от Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS), лидера в антисмысловой терапии. Biogen и Ionis провели инновационную программу клинических разработок, которая перевела SPINRAZA с первой дозы на человека в 2011 году на первое одобрение регулирующих органов за последние пять лет.
Biogen
Наша миссия ясна: мы пионеры в нейробиологии. Biogen обнаруживает, разрабатывает и поставляет во всем мире инновационные методы лечения для людей, живущих с серьезными неврологическими и нейродегенеративными заболеваниями, а также с соответствующими терапевтическими смежными направлениями. Одна из первых в мире глобальных биотехнологических компаний, Biogen была основана в 1978 году Чарльзом Вайсманом, Хайнцем Шаллером, Кеннетом Мюрреем и лауреатами Нобелевской премии Уолтером Гилбертом и Филиппом Шарпом, и на сегодняшний день обладает ведущим портфелем лекарственных средств для лечения рассеянного склероза. одобренное лечение мышечной атрофии позвоночника, коммерциализирует биологические аналоги современной биологии и ориентировано на развитие исследовательских программ по рассеянному склерозу и нейроиммунологии, нервно-мышечных расстройств, двигательных расстройств, болезни Альцгеймера и деменции, офтальмологии, иммунологии,
Мы регулярно публикуем информацию, которая может быть важна для инвесторов, на нашем веб-сайте www.biogen.com . Чтобы узнать больше, посетите www.biogen.com и следите за нами в социальных сетях — Twitter , LinkedIn , Facebook , YouTube .
Рекомендации
1 По состоянию на 30 июня 2019 года более 8400 пациентов получали терапию в постмаркетинговых условиях, в рамках программы расширенного доступа и клинических испытаний.
2 Darras BT, Chiriboga CA, Iannaccone ST, et al. Нусинерсен при поздней мышечной атрофии позвоночника: отдаленные результаты исследований фазы 1/2. Neurology. 2019 21 мая; 92 (21): e2492-e2506.
3 Finkel R, Chiriboga C, Vajsar J, et al. Лечение атрофии мышц позвоночника с младенческим началом с помощью nusinersen: фаза 2, открытое исследование, исследование с повышением дозы. Ланцет. 2016; 388 (10063): 3017-3026.
4 Даррас Б., Марковиц Дж., Монани У., Де Виво Д. Глава 8. Спинальные мышечные атрофии. В: Vivo BTD, изд. Нервно-мышечные расстройства младенчества, детства и юности (второе издание). Сан-Диего: Академическая пресса; 2015: 117-145.
