Эксперты говорят, что почти половина польских пациентов с SMA на пути к получению Spinraza.
В лечении спинальной мышечной атрофии (SMA) препаратом Spinraza (nusinersen) Польша демонстрирует более быстрый темп охвата пациентов, чем какая — либо другая страна, зарегистрировавшая это лекарство от BIOGEN. Польские эксперты поделились опытом.
Президент варшавской SMA Fundacja Качпера Ручински утверждает, что со времени первой инъекции в мае 2019 года около 400 из 830 пациентов, зарегистрированных в польском реестре SMA, либо начали принимать Spinraza, либо были включены в лист ожидания для его получения, Комиссия ведущих неврологов постоянно добавляет пациентов в список после определения того, имеют ли они право на покрытие лечения Национальной службой здравоохранения.
Давний эксперт по SMA Анна Лусаковска, врач неврологической клиники Варшавского медицинского университета, предсказала, что польские пациенты, которые хотят Spinraza, в конечном итоге получат лекарство. Анна Лусаковска, доктор медицинских наук, основатель польского реестра SMA, специализируется на этой болезни в течение трех десятилетий.
Однако, не все 830 выберут это, сказал Ручински, некоторые пациенты с заболеванием спинальной мышечной атрофией получают Roche «risdiplam или branaplam» в клинических испытаниях. Скорее всего, они останутся на своем текущем лечении, как только эти два лекарства будут утверждены Министерством здравоохранения и включены в национальную программу медицинского страхования.
Спинраза очень дорогой препарат; и ридиплам, и бранаплам тоже будут не дешевы, их цена пока не определена. Розничная цена Spinraza в США составляет 750 000 долларов в первый год и 375 000 долларов в последующие годы, хотя Польша, как и все члены Европейского союза, договорилась о своей цене с Biogen.
Впервые Spinraza стала доступна в 2017 году нескольким десяткам польских пациентов в рамках программы расширенного доступа Biogen. В декабре 2018 года — через 18 месяцев после того, как Spinraza получила одобрение Европейского Союза — Польша уполномочила Национальную службу здравоохранения назначать и оплатить лечение этим препаратом.
Больницы в трех из 16 польских регионов возглавили лечение Spinraza в 2017 году. В прошлом году к ним присоединилась больница Лусаковской в Мазовецком крае, в которую входит Варшава.
«Мало того, что большинство регионов за пределами Варшавы не имели опыта работы со Spinraza; они никогда даже не лечили пациентов с СМА», — сказала Лусаковска, которая начала регистрацию SMA в Польше в 2010 году.
Около 120 пациентов с СМА в Польше живут в районе Варшавы. В результате программы неврологии в Варшавском медицинском университете и Детском мемориальном институте здоровья в Варшаве стали лидерами в лечении этой болезни десятилетия назад.
Обмен опытом
После того, как национальная программа медицинского страхования начала охватывать Спинразу, неврологическое отделение Лусаковской приняло решение назначить лекарство как можно большему числу людей с СМА. Это привело к долгой работе сотрудников, но также позволило команде Лусаковской выработать достаточный уровень знаний, чтобы поделиться с неопытными практикующими в других регионах.
Пациенты с серьезным искривлением позвоночника представляют собой особую проблему, даже если они уже перенесли операцию по коррекции сколиоза, сказала она. Радиологи в клинике Лусаковской используют компьютерную томографию (КТ) для введения инъекций людям с сильно изогнутыми позвоночниками. Сканер показывает лучшие места для инъекций со сколиозом.
Спустя четыре месяца после первой в Польше инъекции без раннего доступа, все регионы предлагают Spinraza, хотя это было нелегко, сказала Лусаковская. Всплеск у пациентов с Spinraza, произошедший с мая, охватил неврологические клиники, которые, помимо SMA, занимаются инсультом, эпилепсией и многими другими нервными заболеваниями.
Лусаковская начала свою неврологическую карьеру в качестве специалиста по SMA в середине 1990-х годов, когда ученые обнаружили причину SMA — дефектов в гене SMN1. Она и другие специалисты по SMA надеялись, что исследователи быстро разработают терапию.
«Я работала с пациентами с SMA в течение 30 лет, прежде чем пришло лечение», — сказала Лусаковска. «Это действительно замечательно, что я наконец-то могу сделать что-то для них».
По ее словам, первая инъекция Spinraza является эмоциональной для пациента, его семьи и доктора.
«Обычно пациент плачет, мать плачет — они так долго этого ждали», — сказала она.
Лусаковская сказала, что может иметь дело с выражением радости, даже если они включают слезы. Сложнее, когда эмоции мучают «пациентов, призывающих жаловаться, что им пришлось так долго ждать Спинразу, но они до сих пор их не получают», — сказала она.
Spinraza демонстрирует «потрясающие» результаты
Как и в большинстве стран, Польша отдает приоритет развертыванию Spinraza по возрасту и тяжести заболевания. Дети младше 3 лет с СМА типа 1 — наихудшей формой заболевания — получают высший приоритет, поскольку исследования показали, что они могут принести наибольшую пользу.
Считается, что взрослые с продвинутыми стадиями СМА получают меньше пользы от лечения, хотя основное внимание клиники Лусаковской составляют взрослые. Она и ее коллеги назначают Spinraza 35 людям в возрасте от 20 лет и старше с различными типами SMA, в скором времени количество охваченных вырастет до 70 человек.
35 человек включают в себя семь пациентов типа 1. Шестеро начали принимать Spinraza в Бельгии в рамках программы расширенного доступа, но вернулись в Польшу после того, как Национальная служба здравоохранения согласилась покрыть расходы на лечение. В клинике также проходят лечение несколько детей старше 3 лет.
Лусаковская сказала, что Spinraza приносит пользу всем ее пациентам с SMA. Некоторые улучшения очевидны для врачей, а другие нет, но пациенты говорят, что это помогает им. В течение года в ее клинике будет достаточно данных о сопоставлении мышечной силы для ежемесячной оценки эффективности Spinraza.
По словам Лусаковской, некоторые улучшения были поразительными. Это, например, случай с 4-летней польской девочкой с SMA типа 2, которая начала принимать Spinraza во Франции, когда ей было несколько месяцев. Врачи диагностировали ее SMA в утробе матери после того, как у ее старшего брата развился тип 2. Он также получает Spinraza.
«У ее брата все время нарастают улучшения благодаря Spinraza», — говорит Лусаковска. «Он не ходит, но он стал намного сильнее. А вот его сестра, которая начала получать Spinraza, когда ей было 3 месяца, ходит, прыгает, танцует — она нормальная девочка».
Другим обнадеживающим признаком является то, что благодаря Spinraza некоторые пациенты, которые находились на устройствах вентиляции легких по 16 часов в день, смогли сократить его до 10 часов в день.
Точно так же «некоторые пациенты говорят, что их голос становятся намного сильнее», так как Spinraza укрепляет мышцы гортани, сказала Лусаковска.
Анна похвалила Министерство здравоохранения за решение охватить всех без исключения пациентов с СМА, которые хотят Спинразу, вместо того, чтобы ограничивать его только теми, кто в определенных категориях возраста и состояния.
«Мы не должны никого отвергать», — сказала она. «Мы можем сказать всем нашим пациентам, что, возможно, не в этом месяце, но в следующем месяце мы сможем вас лечить».
Перевод Виктор Михальченков, ННД
Источник smanewstoday
