AveXis исключает «сочувственное» использование генной терапии Zolgensma при SMA в ЕС, на основании того, что в Европе доступен вариант Biogen
Отделение Novartis AveXis назвало свои причины для отказа в поставке генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) Zolgensma тяжелобольному ребенку в Бельгии, заявив, что правила использования программы «из сострадания» неприменимы, поскольку конкурент Biogen Spinraza (nusinersen) является альтернативным вариантом.
Как ранее сообщал Pharmaphorum в начале этой недели, эта одноразовая генная терапия редкого заболевания спинальной мышечной атрофии еще не утверждена в Европе, где она рассматривается регулирующими органами.
Но есть национальная кампания, чтобы сделать Zolgensma доступным для малыша по имени Пиа, чья семья собрала деньги, необходимые для оплаты препарата через краудфандинг.
Уже одобренный в США препарат Zolgensma является самым дорогим в мире лекарством с ценой более 2,1 млн. Долл. США, что, как утверждает Novartis, оправдано, учитывая пожизненные преимущества, которые может принести терапия.
Представитель AveXis сказал, что благодаря усилиям по краудфандингу соответствующая семья и больница могут оплатить инъекцию Zolgensma, которая будет импортирована из США, и использовать терапию до принятия регулирующего решения Европейского агентства по лекарственным средствам.
«Они могут импортировать обычный лицензированный продукт из США. Правительство Бельгии одобрит это, и нет никаких противопоказаний для лечения этого ребенка.
«Мы в AveXis делаем все возможное, чтобы сделать лечение доступным, и мы ищем наилучший из возможных способов лечения пациента».
Компания Novartis AveXis дала обоснование для отказа в просьбе о предоставлении лечения по программе лечения «из сострадательных соображений».
В соответствии с законодательством ЕС, фармацевтические компании могут бесплатно предоставлять пациентам нелицензированные лекарства в соответствии с договоренностями о сострадании, когда состояние серьезное и нет других разрешенных альтернатив.
Согласно AveXis, эти условия не применяются, поскольку регуляторы в Европе уже дали зеленый свет Spinraza (nusinersen), приняв решение, касающееся Бельгии.
«Вы можете начать использовать сострадание только тогда, когда нет адекватного лечения. Для этой популяции SMA существует адекватное лечение, доступное и возмещенное. В Бельгии много детей, получающих nusinersen».
«В большинстве стран Европы нет опасной для жизни ситуации, относительно СМА».
Решение ЕС ожидается в новом году, в США продолжается ряд данных
Представитель AveXis добавил, что решение от CHMP Европы ожидается в начале следующего года после решения о принятии стандартного обзора продолжительностью 210 дней, а не ускоренного обзора продолжительностью 150 дней.
«Мы договорились с EMA в соглашении о сотрудничестве, что ускоренная процедура теперь является стандартной процедурой. Это дает EMA правильное время для просмотра наших ответов в списке нерешенных вопросов, которые они прислали нам.
«Мы ожидаем одобрения Европы в начале следующего года. Я не могу разглашать детали нашего диалога с EMA, но это обоюдное соглашение, связанное с тщательной проверкой».
Во избежание претензий, случившихся в США после ускоренного одобрения Zolgensma. В следствии этого события Novartis ведет бюрократическую борьбу, оправдываясь за выявленные случаи манипуляции данными при исследовании, которые были включены в досье, поданное в FDA.
Novartis обвинила соучредителей AveXis Брайана и Аллана Каспара в манипулировании доклиническими данными, прежде чем швейцарская компания приобрела биотехнологию в прошлом году.
Эти два брата были уволены в прошлом месяце, и в плане исправления Novartis установила схему информирования о нарушениях в AveXis, чтобы позволить сообщать о подобных инцидентах.
Представитель AveXis не стал комментировать этот вопрос во время интервью с Pharmaphorum
