Победитель ННД

Испытания российского препарата для лечения СМА

запланировано проведение клинических испытаний российского лекарственного препарата для лечения спинальной мышечной атрофииУже во второй половине 2020 года запланировано проведение клинических испытаний российского лекарственного препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом заявили в пресс-службе Минздрава РФ в субботу, 29 февраля.

«Российский фармпроизводитель начал предварительное обсуждения с экспертами наилучшего дизайна клинических испытаний новейшего геннотерапевтического препарата для лечения СМА. Уже летом производителем может быть подано заявление в Минздрав о проведении клинических исследований с участием пациентов», - говорится в официальном сообщении ведомства.

Ход клинических исследований проконтролирует специально созданный совет. В него войдут ведущие специалисты Минздрава России и профильных научных центров, уточнили в министерстве.

Ранее уполномоченный при президенте РФ по правам ребенка Анна Кузнецова направила обращение главе правительства России Михаилу Мишустину с просьбой рассмотреть возможность обеспечения лекарствами детей с СМА счет федерального бюджета. Просьба возникла из-за многочисленных жалоб родителей детей с данным диагнозом на то, что они «не могут в регионе получить лекарственный препарат "Спинраза", который является одним из эффективных средств для лечения данного заболевания», напоминает ТАСС.

https://nsn.fm/

Руководитель отдела разработки вирусных векторов биотехнологической компании BIOCAD Александр Прокофьев на вводной лекции во время глобальной научно-популярной акции "Открытая Лабораторная-2020" рассказал о том, что такое генная терапия и почему современная медицина должна заниматься этим направлением.

Для многих неизлечимых наследственных заболеваний еще не придумано эффективного лечения. Пациенты с гемофилией в зависимости от тяжести состояния вынуждены каждую неделю получать инъекцию рекомбинантных белков, которые восстанавливают функцию свертываемости крови. Это дорогостоящие и болезненные инъекции, которые, к сожалению, не приводят к излечению от заболевания. А есть болезни, от которых в принципе нет терапии и генотерапевтческий подход является единственным способом терапии на сегодняшний день. Развитие генотерапевтических подходов поможет создать эффективные препараты для излечения таких пациентов.

Главное отличие генотерапевтических препаратов состоит в том, что при однократном использовании возможно полное выздоровление пациентов от ранее считавшихся неизлечимыми заболеваний, в том числе, и от онкологических. В настоящее время, генная терапия является одной из самых дорогостоящих, однако есть основания считать, что со временем лечение генотерапевтическими препаратами станет доступным для широкого круга больных.

В 2016 году в Европе был одобрен генотерапевтический препарат STRIMVELIS для лечения тяжелой формы комбинированного иммунодефицита, связанного с дефицитом фермента аденозиндезаминазы (ADA-SCID). В 2017 году был зарегистрирован препарат LUXURNA, первый препарат на основе AAV для генной терапии наследственной дистрофии сетчатки. В том же году были одобрены первые генотерапевтические препараты на основе модифицированных Т-клеток человек (CAR-T терапия) для лечения онкогематологических заболеваний (острого лимфобластного лейкоза, В-клеточная лимфомы) Kymriah и Yeskarta,

В мае 2019 года FDA одобрило генотерапевтический препарат Zolgensma компании Novartis, предназначенный для лечения детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). В ближайшие годы ожидается регистрация еще целого ряда генотерапевтических препаратов для лечения неизлечимых заболеваний, в том числе и в России. Работы по созданию инновационных генотерапевтических препаратов ведет сегодня и компания BIOCAD, одна из крупнейших международных инновационных биотехнологических компаний в России.

https://www.dp.ru/

Related posts

Leave a Reply

Войти с помощью: 

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.