Novartis Gene Therapies для начала нового основного подтверждающего исследования для оценки использования интратекального (I T ) препарата AVXS-101 у взрослых пациентов со СМА для дальнейшей поддержки регистрации.
Базель, Сентябрь 23 2020 — Novartis Генная терапия в последнее время получила обратную связь от (FDA) после их рассмотрения данных из STRONG исследования интратекальной (IT) формулированию AVXS-101 у взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (SMA). Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США признало потенциал AVXS-101 IT в этой популяции пациентов и рекомендует провести решающее подтверждающее исследование, чтобы дополнить существующие НАИМЕННЫЕ данные и дополнительно поддержать нормативное представление AVXS-101 IT.
Это руководство дает ясность на пути к регистрации для AVXS-101 IT. Структуру исследования и другие детали в настоящее время оцениваются, и всесторонняя обновленная информация об общей программе клинических разработок Novartis SMA будет предоставлена в будущем, после дальнейших обсуждений с органами здравоохранения. Этот запрос на исследование не связан с частичной приостановкой клинических испытаний AVXS-101 IT, и новое исследование не будет начато в США до тех пор, пока запрет не будет отменен FDA. Novartis Gene Therapies сохраняет уверенность в отношении общего профиля польза-риск для пациентов, получающих лечение. Это не влияет на рынок Zolgensma ® (onasemnogene abeparvovec) и компания продолжает продвигать свои нормативные стандарты и внутривенные клинические исследования.
Novartis Gene Therapies подтверждает свою приверженность сообществу SMA и поиску решений для пациентов со всеми типами SMA, включая детей старшего возраста и взрослых. Все пациенты заслуживают генной терапии, направленной на устранение генетической первопричины их болезни с помощью однократной дозы.
Золгенсма одобрен в США, Японии и совсем недавно в Бразилии для пациентов со СМА в возрасте до двух лет. Zolgensma также продолжает активно продаваться в Европе, где он одобрен для младенцев и детей раннего возраста с клиническим диагнозом SMA типа 1 или SMA с использованием до трех копий гена SMN2 , с указанием дозировки до 21 кг. Более 600 пациентов получили пользу от Zolgensma, в том числе в ходе клинических испытаний, на коммерческой основе и в рамках программы управляемого доступа. Ожидается, что это число будет продолжать расти по мере того, как эта трансформирующая генная терапия одобрена на дополнительных рынках и по мере того, как компания проводит дополнительные исследования, чтобы полностью изучить влияние Zolgensma на широкую популяцию пациентов со SMA.
Приверженность компании СМА распространяется не только на генную терапию, но и на бранаплам (LMI070), пероральный модулятор сплайсинга РНК раз в неделю, который также находится в стадии разработки, чтобы расширить возможности лечения пациентов с СМА.
Золгенсма (Zolgensma ® onasemnogene abeparvovec)
Золгенсма ®предназначен для устранения генетической первопричины SMA путем предоставления функциональной копии гена SMN человека, чтобы остановить прогрессирование заболевания за счет устойчивой экспрессии белка SMN с помощью однократной однократной внутривенной инфузии. Zolgensma была одобрена Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США в мае 2019 года и представляет собой первое одобренное терапевтическое средство на собственной платформе компании для лечения редких моногенных заболеваний с использованием генной терапии. Помимо США, Zolgensma одобрена в Японии, Европе и Бразилии. Более 600 пациентов прошли лечение Zolgensma, включая клинические испытания, на коммерческой основе и в рамках программы управляемого доступа. Novartis Gene Therapies добивается регистрации почти в трех десятках стран, и нормативные решения ожидаются в Швейцарии, Канаде, Израиле, Австралии и Южной Корее в конце 2020 или начале 2021 года.
О спинальной мышечной атрофии
СМА является ведущей генетической причиной детской смерти. Если не лечить, СМА типа 1 более чем в 90% случаев приводит к смерти или необходимости постоянной вентиляции в возрасте двух лет.
SMA — это редкое генетическое нервно-мышечное заболевание, вызванное отсутствием функционального SMN1.ген, что приводит к быстрой и необратимой потере двигательных нейронов, влияя на функции мышц, включая дыхание, глотание и основные движения. Совершенно необходимо как можно раньше диагностировать СМА и начать лечение, включая профилактическую поддерживающую терапию, чтобы остановить необратимую потерю двигательных нейронов и прогрессирование заболевания. Это особенно важно при СМА типа 1, когда дегенерация двигательных нейронов начинается еще до рождения и быстро нарастает. Потеря моторных нейронов не может быть отменена, так что пациенты SMA с симптомами во время лечения, вероятно, потребуют некоторых поддерживающие дыхательные, питательной и / или опорно-двигательного аппарата заботиться, чтобы максимизировать функциональные возможности. Более 30% пациентов со СМА 2 типа умрут к 25 годам.
О компании Novartis Gene Therapies
Novartis Gene Therapies (ранее AveXis) переосмысливает медицину, чтобы изменить жизнь людей, живущих с редкими генетическими заболеваниями. Используя передовые технологии, мы превращаем многообещающие генные методы лечения в проверенные методы лечения, начиная с нашей трансформирующей генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Эта терапия в настоящее время одобрена в США, Японии, Европе и Бразилии, и в настоящее время проводятся дополнительные регистрации почти в трех десятках стран, при этом нормативные решения ожидаются в Швейцарии, Канаде, Израиле, Австралии, Аргентине и Южной Корее в конце 2020 года или в начале. 2021. Наш надежный трубопровод на основе AAV продвигает методы лечения синдрома Ретта; генетическая форма бокового амиотрофического склероза (БАС), вызванная мутациями супероксиддисмутазы 1 (SOD1)ген; и атаксия Фридрейха. Мы опираемся на крупнейшее в мире производство генной терапии площадью более одного миллиона квадратных футов, что позволяет нам предлагать эти методы лечения пациентам по всему миру в качественном и широком масштабе.
Отказ от ответственности
Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления по смыслу Закона США о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года. Прогностические заявления обычно можно обозначить такими словами, как «инициировать», «оценивать», «для дальнейшей поддержки, «Потенциал», «рекомендует», «дополнять», «оценивается», «будет», «продвигаться», «мог», «ожидается», «остается», «продолжает», «продвигаться», « подтверждает »« обязательство »,« преследование »,« рассмотрение »,« изучение »,« исследование »,« запуск »,« в разработке »или аналогичные термины, либо посредством явных или подразумеваемых обсуждений относительно потенциальных маркетинговых разрешений, новых указания или маркировка для AVXS-101 IT, Золгенсма и бранаплама, или относительно потенциальных будущих доходов от AVXS-101 IT, Золгенсма и бранаплама. Вы не должны чрезмерно полагаться на эти утверждения. Такие прогнозные заявления основаны на наших текущих убеждениях и ожиданиях в отношении будущих событий и подвержены значительным известным и неизвестным рискам и неопределенностям. Если один или несколько из этих рисков или неопределенностей материализуются, или если базовые предположения окажутся неверными, фактические результаты могут существенно отличаться от тех, которые изложены в прогнозных заявлениях. Нет никакой гарантии, что AVXS-101 IT или бранаплам будут представлены или одобрены для продажи на любом рынке или в любое конкретное время. Также не может быть никаких гарантий, что Zolgensma будет представлена или одобрена для продажи или для каких-либо дополнительных указаний или маркировки на любом рынке или в любое конкретное время. Также не может быть никаких гарантий, что AVXS-101 IT, Zolgensma или бранаплам будут коммерчески успешными в будущем. В частности, наши ожидания в отношении таких продуктов могут быть затронуты, среди прочего, неопределенностями, присущими исследованиям и разработкам, включая результаты клинических испытаний и дополнительный анализ существующих клинических данных; регулирующие действия или задержки или государственное регулирование в целом; глобальные тенденции к сдерживанию затрат на здравоохранение, включая давление со стороны государства, плательщиков и населения в целом, а также давление на возмещение расходов и требования повышения прозрачности ценообразования; наша способность получить или поддерживать охрану интеллектуальной собственности; особые предпочтения врачей и пациентов при назначении лекарств; общие политические, экономические и деловые условия, включая последствия и усилия по смягчению последствий пандемических заболеваний, таких как COVID-19; проблемы безопасности, качества, целостности данных или производства; потенциальные или фактические нарушения безопасности и конфиденциальности данных или нарушения работы наших систем информационных технологий, а также другие риски и факторы, указанные в текущей форме 20-F компании Novartis AG, хранящейся в Комиссии по ценным бумагам и биржам США. Novartis предоставляет информацию в этом пресс-релизе по состоянию на эту дату и не берет на себя никаких обязательств по обновлению каких-либо прогнозных заявлений, содержащихся в этом пресс-релизе, в результате появления новой информации, будущих событий или иным образом.
О компании Novartis
Novartis переосмысливает медицину, чтобы улучшить и продлить жизнь людей. Как ведущая мировая фармацевтическая компания, мы используем инновационные научные и цифровые технологии для создания преобразующих методов лечения в областях, где остро ощущается медицинская необходимость. В своем стремлении найти новые лекарства мы неизменно входим в число ведущих мировых компаний, инвестирующих в исследования и разработки. Продукция Novartis доступна почти 800 миллионам человек во всем мире, и мы находим инновационные способы расширения доступа к нашим новейшим методам лечения. Около 109 000 человек более 140 национальностей работают в Novartis по всему миру.
