Препарат для лечения СМА «Рисдиплам» включили в перечень важнейших лекарств (ЖВНЛП).
Правительство России включило в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарств препарат Рисдиплам, необходимый пациентам со СМА, теперь люди с таким диагнозом смогут получать лекарство бесплатно, заявил премьер-министр РФ Михаил Мишустин на заседании кабмина в пятницу.
«Одно из значимых решений – это добавление в список препарата Рисдиплам, который нужен для помощи людям с диагнозом СМА. Теперь дорогостоящая терапия для них станет более доступной. Включение в перечень важнейших лекарств позволит приобретать его за счет федерального и региональных бюджетов и бесплатно предоставлять людям», — сказал Мишустин.
Рисдиплам
Рисдиплам (торговое наименование «Эврисди») является первым и единственным препаратом для патогенетической терапии при этой болезни, который можно принимать на дому.
26 ноября 2020 года Министерство здравоохранения РФ одобрило препарат рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей с двух месяцев. Регистрационное удостоверение опубликовано на портале Государственного реестра лекарственных средств. Рисдиплам (торговое наименование «Эврисди») является первым и единственным препаратом для патогенетической терапии СМА, который можно принимать на дому. Он применяется в жидкой форме один раз в сутки перорально или, при необходимости, через зонд для энтерального питания.
Кроме России, в настоящее время препарат рисдиплам разрешен к применению в США, Бразилии, Чили, Украине, Южной Корее и Грузии. Заявки на регистрацию находятся на рассмотрении регуляторных органов Европейского союза, Швейцарии, Японии, Китая, Израиля и еще 25 стран мира.
По данным Благотворительного фонда «Семьи СМА», на начало ноября 2020 года в России насчитывалось 1048 пациентов со СМА, из них 823 — дети. При этом потенциальное количество больных в стране может достигать 3000 человек.
О заболевании
Спинальная мышечная атрофия — редкое тяжелое наследственное прогрессирующее нервно-мышечное заболевание. Оно развивается вследствие мутации или отсутствия в ДНК гена SMN1, из-за чего формируется дефицит белка SMN, необходимого для сохранения мотонейронов — крупных нервных клеток в спинном мозге, контролирующих движение мышц. В результате мышцы слабеют и атрофируются. В зависимости от типа СМА, физическая сила человека и его способность ходить, есть или дышать могут быть значительно уменьшены или полностью утрачены. По разным данным, каждый 40-60-й человек является носителем генной мутации; при наличии мутации у обоих родителей вероятность рождения ребенка со СМА составляет 25%.
https://ria.ru/
